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本文提供了用于治疗肌强直性营养不良1型(DM1)的RNAi分子。本文还提供了含有该RNAi的表达盒、载体(例如，rAAV)、病毒颗粒和药物组合物。本文还进一步提供了与使用该RNAi例如治疗DM1有关的方法和试剂盒。...
该专利属于建新公司所有，仅供学习研究参考，未经过建新公司授权不得商用。

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