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埃夫里瓦尔德艾松大学国家医疗保健研究所
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通过诱导抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节元件内的突变增强细胞中抗肌萎缩蛋白相关蛋白表达及其治疗用途制造技术
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下载通过诱导抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节元件内的突变增强细胞中抗肌萎缩蛋白相关蛋白表达及其治疗用途的技术资料
文档序号:38035470
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本发明涉及用于通过使用基因编辑酶在包含抗肌萎缩蛋白相关蛋白阻遏物结合位点的靶序列中诱导突变来增强细胞中抗肌萎缩蛋白相关蛋白表达的组合物及其用于治疗抗肌萎缩蛋白病的用途。白病的用途。
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该专利属于埃夫里-瓦尔德艾松大学国家医疗保健研究所所有,仅供学习研究参考,未经过埃夫里-瓦尔德艾松大学国家医疗保健研究所授权不得商用。
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