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本公开涉及重组腺相关病毒(rAAV)对神经元蜡样脂褐质沉积症神经元6(CLN6)多核苷酸的递送。本公开提供了rAAV和使用所述rAAV对神经元蜡样脂褐质沉积症或CLN6型巴藤病进行CLN6基因疗法的方法。基因疗法的方法。
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该专利属于全国儿童医院研究所所有，仅供学习研究参考，未经过全国儿童医院研究所授权不得商用。

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