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本申请的特征在于一种用于改变与Rett综合症(RTT)相关的突变的组合物和方法。本申请提供组合物和使用碱基编辑器的方法，所述碱基编辑器包括多核苷酸可编程核苷酸结合结构域以及结合指导多核苷酸的核碱基编辑结构域。本申请还提供一种用于编辑靶核苷酸...
该专利属于比姆医疗股份有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过比姆医疗股份有限公司授权不得商用。

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