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公开了用于将治疗性蛋白质递送至中枢神经系统(CNS)，以便治疗损害CNS的疾病和病症，如治疗溶酶体贮积病的组合物和方法。提供了通过治疗有效量的跨血脑屏障(BBB)的核苷酸组合物递送的治疗性蛋白质，所述核苷酸组合物编码与细胞表面受体结合蛋白缀...
该专利属于瑞泽恩制药公司所有，仅供学习研究参考，未经过瑞泽恩制药公司授权不得商用。

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