【技术实现步骤摘要】
【技术保护点】
一种重组腺伴随病毒(AAV)，包含功能性AAVcy.5衣壳，所述衣壳由vp1蛋白、vp2蛋白和vp3蛋白构成，其中，所述vp1衣壳蛋白具有SEQ?ID?NO:103中1至约728位氨基酸构成的序列或与SEQ?ID?NO:103中1至728所构成氨基酸序列至少95%相同的序列，所述重组AAV还包含小基因，所述小基因具有3’和5’AAV反向末端重复序列和与调节序列操作性相连的转基因编码序列，所述调节序列指导所述转基因编码序列在宿主细胞中的表达。
【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：G·高，J·M·威尔森，M·阿尔维拉，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚大学托管会，
类型：发明
国别省市：
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