Sanfilippo综合症类型B的治疗制造技术

除了其它的以外，本发明专利技术提供了治疗Sanfilippo综合症类型B(Sanfilippo?B)的方法和组合物，通过例如鞘内(IT)施用Naglu蛋白质。合适的Naglu蛋白质可以是重组的、基因活化的或者天然的蛋白质。在一些实施方案中，合适的Naglu蛋白质是重组的Naglu蛋白质。在一些实施方案中，重组的Naglu蛋白质是融合蛋白质，其含有Naglu域和溶酶体靶向部分。在一些实施方案中，所述靶向域是IGF-II部分。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：M·F·康西诺，P·加莱斯，J·潘，K·霍姆斯，P·马尔蒂尼，A·罗曼什柯，M·梅亚潘，B·张，A·伊斯肯德瑞安，D·伦德伯格，A·诺顿，B·斯特拉克罗格，Y·黄，M·亚里山德里尼，R·菲佛，
申请(专利权)人：夏尔人类遗传性治疗公司，
类型：
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