通过双链ＲＮＡ特异性抑制基因表达的方法和组合物技术

本发明专利技术涉及选择性降低细胞中希望的靶基因的基因产物表达以及治疗由所述基因表达引起的疾病的组合物和方法。本发明专利技术更特别涉及含有双链ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）的组合物，以及其制备方法，所述组合物能降低真核细胞中靶基因的表达。所述ｄｓＲＮＡ具有长度为大２５至大约３０个核苷酸的第一个寡核苷酸序列，以及与第一个序列在生物学条件下退火的第二个寡核苷酸序列。此外ｄｓＲＮＡ序列之一的长度为至少１９个核苷酸的序列的区域与靶基因产生的ＲＮＡ的核苷酸序列充分互补，以通过ＲＮＡｉ机制触发靶ＲＮＡ的破坏。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种分离的双链核酸，其包含：长度为２５－３０个核苷酸且具有３’末端和５’末端的第一个寡核苷酸链，其中从所述第一个寡核苷酸链的３’末端的第一个核苷酸（位置１）开始，位置１、２和／或３是脱氧核糖核苷酸；以及长度为２５－３０个核苷酸且具有３’末端和５’末端的第二个寡核苷酸链，其中所述第二个寡核苷酸链具有长度为１－４个核苷酸的３’突出端，其中所述第二个寡核苷酸链从其与所述第一个寡核苷酸链的５’末端核苷酸残基互补的核苷酸残基开始，包含交替修饰和未修饰的核苷酸残基，且其中所述第二个寡核苷酸链与靶ＲＮＡ沿着所述第二个寡核苷酸链长度的至少１９个核苷酸充分互补，用以当所述双链核酸被导入哺乳动物细胞中时降低靶基因表达。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：JJ罗西，MA贝卢克，D金，
申请(专利权)人：希望之城，综合基因技术公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]