【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、药物递送系统的递送在化学、生物学和医学领域带来了挑战。例如，由于对于系统的分子特性如何控制向组织的递送和赋予药物功效的理解不足，药物递送系统受到阻碍。
技术实现思路
1、本专利技术认识到需要组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料及其使用方法。此外，本公开认识到组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料的结构特征影响体内、体外和离体功能反应。例如，本公开尤其描述了本文所描述的一种或多种组分的选择和组合会影响脂质纳米粒子的功能活性。在一些实施方案中，例如，功能活性可指期望的向性、稳定性和/或药物递送功效。在一些实施方案中，本公开尤其描述了一种或多种组分的不同比率影响本文所描述的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料的一种或多种功能活性。
2、此外，本公开尤其认识到，脂质的化学结构赋予了与参考脂质结构相比有所改进的特性。例如，在一些实施方案中，本公开描述式a'化合物：
3、
4、或其n氧化物或其药学上可接受的盐，其中l、l1、l2、l3、x、x2、r、r”和r1各如本文所定义。
5、在一些实施方案中，本公开描述一种式ii”化合物：
6、
7、或其n氧化物或其药学上可接受的盐，其中l、l1、l2、l3、x2、r和r1各如本文所定义。
8、在一些实施方案中，本公开描述一种式iii'化合物：
9、
10、或其n氧化物或其药学上可接受的盐，其中l、l1、l2、l3、x2、r和r1各如
11、此外，如本文所描述，本公开展现包括包括酯连接缩醛特征的可电离脂质，以及其组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料(例如lnp和/或含lnp组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料)和其使用方法的出人意料的属性(例如货物(如治疗剂或预防剂)的出人意料的向性、稳定性和递送功效)。在特定实施方案中，本公开展现包括至少两种酯连接缩醛特征的可电离脂质，以及组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料(例如lnp和/或含lnp组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料)和其使用方法的尤其出人意料的属性(例如货物(如治疗剂或预防剂)的出人意料的向性、稳定性和递送功效)。在一些实施方案中，提供的脂质包含两种对称(例如，一致)的酯连接缩醛特征；在一些实施方案中，提供的脂质包含两种或更多种不同的酯连接缩醛特征。
12、此外，本公开认识到包括一种或多种可电离脂质的脂质纳米粒子(lnp)组合物。例如，本公开提供，包括一种或多种所公开的可电离脂质的lnp组合物和/或制剂赋予出人意料的向性。
13、在一些实施方案中，所提供的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料适用于治疗方法、递送方法、产生多肽的方法或延迟/遏制疾病或病症进展的方法。
14、在一些实施方案中，所提供的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料适用于制造方法。
15、在一些实施方案中，所提供的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料适用于表征方法。
16、涉及本专利技术的一个方面(例如方法)的实施方案的要素可应用于涉及本专利技术的其它方面的实施方案中，且反之亦然。
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1.一种式A'化合物：
2.一种式I"化合物：
3.一种式II”化合物：
4.一种式III'化合物：
5.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式I”-a：
6.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式I”-b：
7.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式I”-c：
8.根据权利要求1或4所述的化合物，其中所述化合物具有式III-a：
9.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各X2为-OC(O)-。
10.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中L1为不存在、C1-5亚烷基或C2-5亚杂烷基。
11.根据权利要求10所述的化合物，其中L1为C1-5亚烷基。
12.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各L2独立地为任选地被取代的C2-9亚烷基或任选地被取代的C3-9亚杂烷基。
13.根据权利要求12所述的化合物，其中各L2独立地为任选地被取代的C2-9亚烷基。>
14.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各L独立地为C1-5亚烷基或C2-5亚杂烷基。
15.根据权利要求14所述的化合物，其中各L独立地为C1-5亚烷基。
16.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中L3和L3a各为不存在的。
17.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中L3和L3a各独立地为C1-5亚烷基或C2-5亚杂烷基。
18.根据权利要求17所述的化合物，其中L3和L3a各独立地为C1-5亚烷基。
19.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中R”为氢、或选自以下的任选地被取代的基团：C6-20脂肪族基、3至12元环脂肪族基、1-金刚烷基和苯基。
20.根据权利要求19所述的化合物，其中R”为氢。
21.根据权利要求19所述的化合物，其中R”为
22.根据权利要求19所述的化合物，其中R”为任选地被取代的C6-20脂肪族基。
23.根据权利要求22所述的化合物，其中R”为C6-20卤脂肪族基。
24.根据权利要求19所述的化合物，其中R”为任选地被取代的3至7元环脂肪族基。
25.根据权利要求19所述的化合物，其中R”为任选地被取代的1-金刚烷基。
26.根据权利要求19所述的化合物，其中R”为任选地被取代的苯基。
27.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中R和Ra各独立地为氢或选自以下的任选地被取代的基团：C6-20脂肪族基、3至12元环脂肪族基、1-金刚烷基和苯基。
28.根据权利要求27所述的化合物，其中R和Ra各为氢。
29.根据权利要求27所述的化合物，其中R和Ra各独立地为任选地被取代的C6-20脂肪族基。
30.根据权利要求29所述的化合物，其中R和Ra各独立地为C6-20卤脂肪族基。
31.根据权利要求27所述的化合物，其中R和Ra各独立地为任选地被取代的3至7元环脂肪族基。
32.根据权利要求27所述的化合物，其中R和Ra各独立地为任选地被取代的1-金刚烷基。
33.根据权利要求27所述的化合物，其中R和Ra各独立地为任选地被取代的苯基。
34.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中-L3-R”、-L3-R和-L3a-Ra各独立地选自由以下组成的群：
35.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各独立地选自由以下组成的群：
36.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中R1为氢、任选地被取代的苯基、任选地被取代的3至7元环脂肪族基、包括1至3个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的3至7元杂环基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的5至6元单环杂芳基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的8至10元双环杂芳基、-OR2、-C(O)OR2、-C(O)SR2、-N(R2)2、-C(O)N(R2)2、-S(O)2N(R2)2、-NR2C(O)R2、-NR2S(O)2R2、-NR2C(O)N(R2)2、-CR2(R3)2、-OP(O)(OR2)2或-P(O)(OR2)2。
37.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中R1为氢、任选地被取代的苯基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种式a'化合物：
2.一种式i"化合物：
3.一种式ii”化合物：
4.一种式iii'化合物：
5.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式i”-a：
6.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式i”-b：
7.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式i”-c：
8.根据权利要求1或4所述的化合物，其中所述化合物具有式iii-a：
9.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各x2为-oc(o)-。
10.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中l1为不存在、c1-5亚烷基或c2-5亚杂烷基。
11.根据权利要求10所述的化合物，其中l1为c1-5亚烷基。
12.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各l2独立地为任选地被取代的c2-9亚烷基或任选地被取代的c3-9亚杂烷基。
13.根据权利要求12所述的化合物，其中各l2独立地为任选地被取代的c2-9亚烷基。
14.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各l独立地为c1-5亚烷基或c2-5亚杂烷基。
15.根据权利要求14所述的化合物，其中各l独立地为c1-5亚烷基。
16.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中l3和l3a各为不存在的。
17.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中l3和l3a各独立地为c1-5亚烷基或c2-5亚杂烷基。
18.根据权利要求17所述的化合物，其中l3和l3a各独立地为c1-5亚烷基。
19.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中r”为氢、或选自以下的任选地被取代的基团：c6-20脂肪族基、3至12元环脂肪族基、1-金刚烷基和苯基。
20.根据权利要求19所述的化合物，其中r”为氢。
21.根据权利要求19所述的化合物，其中r”为
22.根据权利要求19所述的化合物，其中r”为任选地被取代的c6-20脂肪族基。
23.根据权利要求22所述的化合物，其中r”为c6-20卤脂肪族基。
24.根据权利要求19所述的化合物，其中r”为任选地被取代的3至7元环脂肪族基。
25.根据权利要求19所述的化合物，其中r”为任选地被取代的1-金刚烷基。
26.根据权利要求19所述的化合物，其中r”为任选地被取代的苯基。
27.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中r和ra各独立地为氢或选自以下的任选地被取代的基团：c6-20脂肪族基、3至12元环脂肪族基、1-金刚烷基和苯基。
28.根据权利要求27所述的化合物，其中r和ra各为氢。
29.根据权利要求27所述的化合物，其中r和ra各独立地为任选地被取代的c6-20脂肪族基。
30.根据权利要求29所述的化合物，其中r和ra各独立地为c6-20卤脂肪族基。
31.根据权利要求27所述的化合物，其中r和ra各独立地为任选地被取代的3至7元环脂肪族基。
32.根据权利要求27所述的化合物，其中r和ra各独立地为任选地被取代的1-金刚烷基。
33.根据权利要求27所述的化合物，其中r和ra各独立地为任选地被取代的苯基。
34.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中-l3-r”、-l3-r和-l3a-ra各独立地选自由以下组成的群：
35.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中各独立地选自由以下组成的群：
36.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中r1为氢、任选地被取代的苯基、任选地被取代的3至7元环脂肪族基、包括1至3个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的3至7元杂环基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的5至6元单环杂芳基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的8至10元双环杂芳基、-or2、-c(o)or2、-c(o)sr2、-n(r2)2、-c(o)n(r2)2、-s(o)2n(r2)2、-nr2c(o)r2、-nr2s(o)2r2、-nr2c(o)n(r2)2、-cr2(r3)2、-op(o)(or2)2或-p(o)(or2)2。
37.根据权利要求1至4中任一权利要求所述的化合物，其中r1为氢、任选地被取代的苯基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的3至7元杂环基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的5至6元单环杂芳基、包括1至4个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的8至10元双环杂芳基、-or2、-c(o)or2、-c(o)sr2、-n(r2)2、-c(o)n(r2)2、-s(o)2n(r2)2、-nr2c(o)r2、-nr2s(o)2r2、-nr2c...
【专利技术属性】
技术研发人员：尼拉杰·纳伦德拉·帕特沃汉，格雷戈里·劳伦斯·汉密尔顿，科里·戴恩·萨戈，米娜·法兹·谢哈塔，米拉尼·巴尔万特库马尔·查布拉，伊丽莎白·安妮·坎贝尔，
申请(专利权)人：比姆医疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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