【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术的一个方面涉及化合物、其形式和药物组合物，以及使用此类化合物、其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。特别是，本说明书的另一方面涉及取代的双环杂环化合物和取代的双环杂芳基化合物、其形式和药物组合物，以及使用此类化合物、其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。
技术介绍
1、亨廷顿病(hd)是一种脑的进行性的、常染色体显性的神经退行性疾病，具有以不自主运动、认知障碍和精神衰退为特征的症状。死亡通常由肺炎或冠状动脉疾病引起，通常发生在症状出现13至15年后。在西欧血统人群中，hd的发病率为每100000人中3至7人。在北美，估计3万人患有hd，而另有20万人有从患病父母遗传这种疾病的风险。这种疾病是由“突变”的亨廷顿蛋白(htt)基因中不间断的三核苷酸cag重复扩增引起的，导致产生具有扩增的多聚谷氨酰胺(polyq)拉伸的htt(htt蛋白)，也称为“cag重复”序列。目前还没有针对疾病根本原因的小分子疗法，产生了对用于治疗或改善hd的药物的高度未满足的需求。因此，仍然需要发现和提供用于治疗或改善hd的小分子化合物。
2、本文中涉及的所有其他文件都通过引用并入本专利技术中，如同在本文中充分阐述。
技术实现思路
1、本说明书的一个方面涉及式(i)的化合物：
2、
3、或其形式，其中ra、rb、w1和w2如本文所定义。
4、本说明书的一个方面还涉及使用式(i)的化合物或其形式或组合物在有需要的受试者中治疗或改善hd的方法，包括向
5、本说明书的一个方面进一步涉及式(i)的化合物或其形式在有需要的受试者中治疗或改善hd的用途，包括向所述受试者施用有效量的化合物或其形式。
6、本说明书的一个方面进一步涉及式(i)的化合物或其形式用于制备可用于在有需要的受试者中治疗或改善hd的药物的用途，包括向所述受试者施用有效量的药物。
7、本说明书的一个方面进一步涉及式(i)的化合物或其形式与其他可用于在有需要的受试者中治疗或改善hd的药物联合使用的用途，包括向所述受试者施用有效量的用于治疗或改善hd的产品组合。
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1.一种式(I)的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中所述式(I)的化合物为：
3.根据权利要求1所述的化合物，其中所述式(I)的化合物为：
4.根据权利要求1所述的化合物，其中RA选自由以下组成的组：
5.一种化合物或其形式，所述化合物或其形式选自由以下组成的组：
6.一种化合物盐或其形式，所述化合物盐或其形式选自由以下组成的组：
7.一种用于在有需要的受试者中治疗或改善亨廷顿病的方法，包括向所述受试者施用有效量的如权利要求1至6中任一项所述的化合物。
8.根据权利要求7所述的方法，其中所述化合物的有效量范围为约0.001mg/kg/天至约500mg/kg/天。
9.如权利要求1至6中任一项所述的化合物在有需要的受试者中治疗或改善亨廷顿病的用途，包括向所述受试者施用有效量的所述化合物。
10.根据权利要求9所述的用途，其中所述化合物的有效量范围为约0.001mg/kg/天至约500mg/kg/天。
11.如权利要求1至6中任一项所述的化合物在制备用于
12.根据权利要求11所述的用途，其中所述化合物在所述药物中的有效量范围为约0.001mg/kg/天至约500mg/kg/天。
13.如权利要求1至6中任一项所述的化合物与一种或多种药学上可接受的赋形剂混合的药物组合物用于在有需要的受试者中治疗或改善亨廷顿病的用途，包括向所述受试者施用有效量的所述药物组合物。
14.根据权利要求13所述的用途，其中所述化合物在所述药物组合物中的有效量范围为约0.001mg/kg/天至约500mg/kg/天。
15.一种用于治疗或改善亨廷顿病的药物组合物，所述药物组合物包括有效量的如权利要求1至6中任一项所述的化合物和药学上可接受的赋形剂。
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种式(i)的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中所述式(i)的化合物为：
3.根据权利要求1所述的化合物，其中所述式(i)的化合物为：
4.根据权利要求1所述的化合物，其中ra选自由以下组成的组：
5.一种化合物或其形式，所述化合物或其形式选自由以下组成的组：
6.一种化合物盐或其形式，所述化合物盐或其形式选自由以下组成的组：
7.一种用于在有需要的受试者中治疗或改善亨廷顿病的方法，包括向所述受试者施用有效量的如权利要求1至6中任一项所述的化合物。
8.根据权利要求7所述的方法，其中所述化合物的有效量范围为约0.001mg/kg/天至约500mg/kg/天。
9.如权利要求1至6中任一项所述的化合物在有需要的受试者中治疗或改善亨廷顿病的用途，包括向所述受试者施用有效量的所述化合物。
10.根据权利要求9所述的用途，其中所述...
【专利技术属性】
技术研发人员：E·拉斯泰利，R·阿拉姆，J·R·安南德，L·比切克，A·巴塔查里亚，T·康特克特，S·侯赛尼，J·纳拉辛汉，N·瑟多伦科，M·G·沃尔，张南京，
申请(专利权)人：PTC医疗公司，
类型：发明
国别省市：
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