【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.一种siRNA，所述siRNA包含形成双链双链体的有义链和反义链，其中
2.根据权利要求1所述的siRNA，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-O-甲基修饰。
3.根据权利要求1或2所述的siRNA，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的三个或更多个位置处的核苷酸被2′-O-甲基修饰。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的siRNA，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的五个或更多个位置处的核苷酸被2′-O-甲基修饰。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的siRNA，其中在所述有义链中，在位置1-5、8和12-20中的每个位置处的核苷酸被2′-O-甲基修饰。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的siRNA，其中在所述有义链中，在选自7和9-11的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
7.根据权利要求1-6中任一项所述的siRNA，其中在所述有义链中，在位置9-11中的每个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种sirna，所述sirna包含形成双链双链体的有义链和反义链，其中
2.根据权利要求1所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
3.根据权利要求1或2所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的三个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的五个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置1-5、8和12-20中的每个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自7和9-11的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
7.根据权利要求1-6中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置9-11中的每个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
8.根据权利要求1-7中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置6处的核苷酸被2′-o-甲基修饰并且在位置7处的核苷酸包含亲脂性部分。
9.根据权利要求8所述的sirna，其中所述亲脂性部分是l4。
10.根据权利要求1-7中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置6处的核苷酸包含亲脂性部分并且在位置7处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
11.根据权利要求10所述的sirna，其中所述亲脂性部分是l21。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的sirna，其中所述有义链还包含在5′端处的与位置1处的核苷酸连接的invab。
13.根据权利要求1-12中任一项所述的sirna，其中所述有义链包含在5′端和3′端两者处的两个硫代磷酸酯键。
14.根据权利要求1-13中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自1、3-13、15和17-21的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
15.根据权利要求1-14中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自1、3-13、15和17-21的三个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
16.根据权利要求1-15中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自1、3-13、15和17-21的五个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
17.根据权利要求1-16中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置1、3、10-13、15和17-21中的每个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
18.根据权利要求1-17中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自2、6、8、9、14和16的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
19.根据权利要求1-18中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置2、14和16中的每个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
20.根据权利要求1-19中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置4处和位置5处的核苷酸各自被2′-o-甲基修饰。
21.根据权利要求1-19中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置4处的核苷酸被2′-o-甲基修饰并且在位置5处的核苷酸是脱氧核苷酸。
22.根据权利要求1-19中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置4处的核苷酸是脱氧核苷酸并且在位置5处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
23.根据权利要求1-20中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置4、5和7处的核苷酸各自被2′-o-甲基修饰，并且在位置6处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
24.根据权利要求1-23中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置8和9处的核苷酸均被2′-o-甲基修饰，或均被2′-脱氧-2′氟修饰。
25.根据权利要求1-24中任一项所述的sirna，其中所述反义链包含在5′端和3′端两者处的两个硫代磷酸酯键。
26.根据权利要求1所述的sirna，其中所述有义链包含具有seq id no：335、339、341、507、509、511、513、515、521、527、531、533或567的序列的核苷酸。
27.根据权利要求1或26所述的sirna，其中所述反义链包含具有seq id no：336、340、342、508、510、512、514、516、522、528、532、534或568的序列的核苷酸。
28.一种sirna，所述sirna包含形成双链双链体的有义链和反义链，其中
29.根据权利要求28所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
30.根据权利要求28或29所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的三个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
31.根据权利要求28-30中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自1-6、8和12-21的五个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
32.根据权利要求28-31中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置1-6、8和12-21中的每个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
33.根据权利要求28-32中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在选自9-11的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
34.根据权利要求28-33中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置9-11中的每个位置处的核苷酸被2′-脱氧-2′氟修饰。
35.根据权利要求28-34中任一项所述的sirna，其中在所述有义链中，在位置7处的核苷酸包含亲脂性部分l22。
36.根据权利要求28-35中任一项所述的sirna，其中所述有义链还包含在5′端处的与位置1处的核苷酸连接和在3′端处的与位置21处的核苷酸连接的invab。
37.根据权利要求28-36中任一项所述的sirna，其中所述有义链包含在5′端和3′端两者处的两个硫代磷酸酯键。
38.根据权利要求28-37中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自1、3-6、8-13、15和17-21的两个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
39.根据权利要求28-38中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自1、3-6、8-13、15和17-21的三个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
40.根据权利要求28-39中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在选自1、3-6、8-13、15和17-21的五个或更多个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
41.根据权利要求28-40中任一项所述的sirna，其中在所述反义链中，在位置1、3、6、8-13、15和17-21中的每个位置处的核苷酸被2′-o-甲基修饰。
42.根...
【专利技术属性】
技术研发人员：L·周，D·莫查斯，J·易，M·普哈维克，S·郭，M·拉姆西桑，
申请(专利权)人：詹森药业有限公司，
类型：发明
国别省市：
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