【技术实现步骤摘要】
本公开属于生物医药领域，尤其涉及到一种增强基因表达的肌肉特异性启动子。
技术介绍
1、基因疗法是一种通过将治疗性遗传物质转移到靶细胞来治疗某些疾病的方法。近年来，基因治疗研究发展迅速，在多种罕见病中表现优异，是一种理想的治疗方法。基因治疗的三个要素包括靶细胞、核酸和转移方法。因此，在基因治疗过程中，选择合适的载体，可控有效的表达，是成功的关键之一。而可控有效的表达就需要一个特异性高、强度大的启动子，本专利提供了一个可用于基因治疗的肌肉特异性启动子，可以选择性的靶向肌肉组织，为基因治疗在肌肉相关的疾病中应用提供选择。
技术实现思路
1、本公开提供了一种增强肌肉特异性基因表达的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含选自seq id no：1所示的序列。在一个实施方案中，所述多核苷酸的序列如seq id no：1所示。
2、本公开提供了一种核酸构建体，其包含：1)感兴趣的多核苷酸；2)与感兴趣的多核苷酸序列可操作连接的转录调控元件，其中所述转录调控元件包含如前所述的多核苷酸，并且所述转录调控元件位于所述感兴趣的多核苷酸序列的上游，所述感兴趣的多核苷酸为肌肉特异性基因。
3、本公开提供了一种载体，其包含如前所述的多核苷酸或如前所述的核酸构建体。
4、在一些实施方式中，其中所述载体是病毒载体。
5、在一些实施方式中，其中所述载体是腺相关病毒(aav)载体、腺病毒载体或慢病毒载体。
6、本公开提供了一种aav颗粒，其包含如前所述的载体和衣壳蛋
7、其中所述aav选自从人类和非人类哺乳动物或其变体中分离的任何一种aav血清型。
8、其中所述aav选自由血清型1、2、3、3b、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、rh10和hu37组成的组。
9、本公开提供了一种药物组合物，其包括如前所述的多核苷酸、如前所述的核酸构建体、如前所述的载体或如前所述的aav颗粒以及药学上可接受的赋形剂。
10、另一方面，本公开提供了如前所述的多核苷酸、如前所述的核酸构建体、如前所述的载体或如前所述的aav颗粒或如前所述的药物组合物在制备在受试者中治疗或预防疾病的药物中的用途。
本文档来自技高网...【技术保护点】
1.一种多核苷酸，其序列如SEQ ID NO：1所示。
2.一种核酸构建体，其包含：
3.一种载体，其包含如权利要求1所述的多核苷酸或如权利要求2所述的核酸构建体。
4.如权利要求3所述的载体，其中所述载体是病毒载体。
5.如权利要求4所述的载体，其中所述载体是腺相关病毒(AAV)载体、腺病毒载体或慢病毒载体。
6.如权利要求5所述的载体，其包含如SEQ ID NO：3所示的核酸序列。
7.一种AAV颗粒，其包含如权利要求3至6中任一项所述的载体和衣壳蛋白。
8.如权利要求7所述的AAV颗粒，其中所述AAV选自由血清型1、2、3、3B、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、rh10和hu37组成的组。
9.一种药物组合物，其包括如权利要求1所述的多核苷酸、如权利要求2所述的核酸构建体、如权利要求3至6中任一项所述的载体或如权利要求7或8所述的AAV颗粒以及药学上可接受的赋形剂。
10.如权利要求2所述的核酸构建体、如权利要求3至6中任一项所述的载体、如权利要求7或
...【技术特征摘要】
1.一种多核苷酸，其序列如seq id no：1所示。
2.一种核酸构建体，其包含：
3.一种载体，其包含如权利要求1所述的多核苷酸或如权利要求2所述的核酸构建体。
4.如权利要求3所述的载体，其中所述载体是病毒载体。
5.如权利要求4所述的载体，其中所述载体是腺相关病毒(aav)载体、腺病毒载体或慢病毒载体。
6.如权利要求5所述的载体，其包含如seq id no：3所示的核酸序列。
7.一种aav颗粒，其包含如权利要求3至6中任一项所述的载体和衣壳蛋白。
<...【专利技术属性】
技术研发人员：陈书元，贺晨涛，姜玉玲，吴振华，叶国杰，
申请(专利权)人：杭州嘉因生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。