【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
【】本公开涉及一种用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病(charcot-marie-tooth disease)的药物组合物，其包含由式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分；一种使用该化合物来预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的方法；该化合物用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的用途；及该化合物在制备用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的药物中的用途。
技术介绍
0、
技术介绍
1、夏科-马里-图思(cmt，遗传性运动及感觉神经病变：hmsn)病是最常见类型的由于组成神经的蛋白质的突变引起的遗传性周围神经病症。迄今，已从约90个基因识别出超过1,000个突变(timmerman等人，(2014)genes 5:13-32)。在发生夏科-马里-图思病后，周围神经的进行性退化导致受神经分布影响的肌肉的萎缩，且因此患者显示其手及脚肌肉的逐渐萎缩以及变形的手及脚的症状。cmt在遗传上及临床上极其多样且复杂，且已知根据突变类型，其症状变化范围为从接近正常状态至依赖轮椅状态。cmt主要出现在青少年中且每2,500人中就有一人发生(krajewski等人，(2000)brain123:1516)。
2、cmt属于罕见疾病，诸如遗传性周围神经病症。然而，其盛行率为每2,500人中就有一人。在韩国有约20,000名患者且全球有2,800,000名患者。到目前为止，针对cmt的疗法仅限于复健、助剂、疼痛控制、手术疗法等，但尚未开发出成功的
3、例如，关于cmt，其为最常见类型的遗传性运动及感觉神经病变，对抗坏血酸进行大规模临床试验，已通过基于将神经膜细胞(lemmocytes)及背根神经节细胞一起培养的实验证明抗坏血酸为周围神经系统中髓鞘形成的必要物质，但此试验无法证明功效(pareyson等人，(2011)10(4):3205)。
4、[相关技术参考文献]
5、专利文献
6、(专利文献1)韩国未审查专利申请公开案第2017-0017792号
7、非专利文献
8、(非专利文献1)krajewski等人，(2000)brain 123:1516
9、(非专利文献2)pareyson等人，(2011)10(4):3205
10、【专利技术详述】
11、技术问题
12、本公开提供一种用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的药物组合物，其包含由式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分。
13、本公开提供一种用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的方法，其包括向个体给药由上式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐。
14、本公开提供由上式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的用途。
15、本公开提供由上式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐在制备用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的药物中的用途。
16、技术方案
17、本专利技术的技术方案详细描述如下。同时，本专利技术中公开的每个描述及实施方案亦可分别适用于其他描述及其实施方案。换言之，本专利技术中公开的各种要素的所有组合落在本专利技术的范围内。此外，无法看出本专利技术的范围受限于下文所述的特定描述。
18、本公开提供一种用于预防或治疗与周围神经系统(pns)相关的夏科-马里-图思(cmt)病的药物组合物，其包含由下式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分。
19、[式i]
20、
21、在式i中，
22、其中l1、l2或l3各自独立地为键或-(c1-c2亚烷基)-；
23、r1为-cx2h或-cx3；
24、r2为-nrarb、-orc、
25、{其中的至少一个h可被-x、-oh、-o(c1-c4烷基)、-nrdre、-(c1-c4烷基)、-cf3、-cf2h、-cn、-芳基、-杂芳基、-(c1-c4烷基)-芳基或-(c1-c4烷基)-杂芳基取代，[其中该-芳基、-杂芳基、-(c1-c4烷基)-芳基或-(c1-c4烷基)-杂芳基的至少一个h可被-x、-oh、-cf3或-cf2h取代]}；
26、r3为-h、-(c1-c4烷基)、-(c1-c4烷基)-o(c1-c4烷基)、-(c1-c4烷基)-c(＝o)-o(c1-c4烷基)、-(c3-c7环烷基)、-(c2-c6杂环烷基)、-芳基、-杂芳基、-金刚烷基、
27、{其中，-(c1-c4烷基)的至少一个h可被-x或-oh取代，
28、-芳基或-杂芳基的至少一个h可各自独立地被-x、-oh、-o(c1-c4烷基)、-ocf3、-o-芳基、-nrdre、-(c1-c4烷基)、-cf3、-cf2h、-c(＝o)-(c1-c4烷基)、-c(＝o)-o(c1-c4烷基)、-c(＝o)-nrdre、-s(＝o)2-(c1-c4烷基)、芳基、杂芳基、取代，[其中，的至少一个h可被-x、-(c1-c4烷基)、-nrdre、-cf3或-cf2h取代]，
29、-(c3-c7环烷基)、-(c2-c6杂环烷基)、金刚烷基、的至少一个h可各自独立地被-x、-oh或-(c1-c4烷基)取代}；
30、y1、y2及y4各自独立地为-ch2-、-nrf-、-o-、-c(＝o)-或-s(＝o)2-；
31、y3为-ch-或-n-；
32、z1至z4各自独立地为n或crz，{其中z1至z4中的至少三者不可同时为n，且rz为-h、-x或-o(c1-c4烷基)}；
33、z5及z6各自独立地为-ch2-或-o-；
34、z7及z8各自独立地为＝ch-或＝n-；
35、z9为-nrg-或-s-；
36、ra及rb各自独立地为-h、-(c1-c4烷基)、-(c1-c4烷基)-oh、-(c1-c4烷基)-nrdre、-芳基、-(c1-c4烷基)-芳基、-杂芳基、-(c1-c4芳基)-杂芳基、-(c3-c7环烷基)、-(c2-c6杂环烷基)或{其中，该-(c1-c4烷基)、-(c1-c4烷基)-oh或-(c1-c4烷基)-nrdre的至少一个h可被-x取代，
37、该-芳基、-(c1-c4烷基)-芳基、-杂芳基、-(c1-c4烷基)-杂芳基、-(c3-c7环烷基)或-(c2-c6杂环烷基)的至少一个h可被-x、-oh、-o(c1-c4烷基)、-(c1-c4烷基)、-cf3、-cf2h或-cn取代，
38、的至少一个h可被-x、-oh、-o(c1-c4烷基)、-(c1-c4烷基)、-cf3、-cf2h、-c本文档来自技高网...
【技术保护点】
1.一种用于预防或治疗与周围神经系统(PNS)相关的夏科-马里-图思(CMT)病的药物组合物，其包含由下式I表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分：
2.权利要求1的药物组合物，其中在由式I表示的化合物中，
3.权利要求1的药物组合物，其中所述由式I表示的化合物是由式Ia表示的化合物：
4.权利要求3的药物组合物，其中在由式Ia表示的化合物中，
5.一种用于预防或治疗与周围神经系统(PNS)相关的夏科-马里-图思(CMT)病的药物组合物，其包含化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分，其中所述化合物具有以下结构：
6.一种用于预防或治疗与周围神经系统(PNS)相关的夏科-马里-图思(CMT)病的药物组合物，其包含化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分，其中所述化合物具有以下结构：
7.权利要求1的药物组合物，其中所述与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病是选自CMT1型、CMT2型、CMT4型、CMTX、德热里纳-索塔斯综合征(DSN)、先天性髓鞘形成低下(CH)
8.权利要求1的药物组合物，其中所述与周围神经系统PNS相关的夏科-马里-图思病是选自CMT1A、CMT2D及CMT2F中的至少一种。
9.权利要求1的药物组合物，其中所述药物组合物是口服给药的。
10.一种用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的方法，其包括向个体给药由式I表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐，其中所述式I与权利要求1中相同。
11.一种用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的方法，其包括向个体给药化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐，其中所述化合物具有以下结构：
12.由上式I表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的用途，其中所述式I与权利要求1中相同。
13.化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的用途，其中所述化合物具有以下结构：
14.由上式I表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐在制备用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的药物中的用途，其中所述式I与权利要求1中相同。
15.化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐在制备用于预防或治疗与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病的药物中的用途，其中所述化合物具有以下结构：
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种用于预防或治疗与周围神经系统(pns)相关的夏科-马里-图思(cmt)病的药物组合物，其包含由下式i表示的化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分：
2.权利要求1的药物组合物，其中在由式i表示的化合物中，
3.权利要求1的药物组合物，其中所述由式i表示的化合物是由式ia表示的化合物：
4.权利要求3的药物组合物，其中在由式ia表示的化合物中，
5.一种用于预防或治疗与周围神经系统(pns)相关的夏科-马里-图思(cmt)病的药物组合物，其包含化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分，其中所述化合物具有以下结构：
6.一种用于预防或治疗与周围神经系统(pns)相关的夏科-马里-图思(cmt)病的药物组合物，其包含化合物、其光学异构体或其药学上可接受的盐作为活性成分，其中所述化合物具有以下结构：
7.权利要求1的药物组合物，其中所述与周围神经系统相关的夏科-马里-图思病是选自cmt1型、cmt2型、cmt4型、cmtx、德热里纳-索塔斯综合征(dsn)、先天性髓鞘形成低下(ch)、遗传性压力易感性周围神经病(hnpp)及巨轴突神经病(gan)中的至少一种。
8.权利要求1的药物组合物，其中所述与周围神经系统pns相关的夏科-...
【专利技术属性】
技术研发人员：河妮娜，裵大权，金玟澈，宋周永，徐东贤，李硕镇，白智娟，朴真硕，
申请(专利权)人：株式会社钟根堂，
类型：发明
国别省市：
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