【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本公开涉及用于通过诸如通过某种给药方案向有需要的患者施用米达美替尼(mirdametinib)或其药学上可接受的盐来治疗某些类型的肿瘤或癌症诸如丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibromas，pn)、与1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibromas associated with neurofibromatosis type 1，nf1-pn)的方法。
技术介绍
1、米达美替尼是一种靶向丝裂原活化蛋白激酶激酶(mitogen-activated proteinkinase kinase，mek)的变构小分子。
2、weiss描述了米达美替尼用于患有丛状神经纤维瘤、患1型神经纤维瘤病的受试者的ii期临床试验(weiss等人,j.clin.oncol.,29,797-806,2021)。
3、不断需要用于肿瘤和癌症包括nf1-pn的改善治疗。
技术实现思路
1、本专利技术的一个方面是一种通过向有需要的人患者口服施用米达美替尼来向所述患者施用米达美替尼的方法，其中
2、(a)对于体表面积不超过0.69m2的患者，所述患者最初每日施用1mg米达美替尼两次，
3、(b)对于体表面积为0.7至1.04m2的患者，所述患者最初每日施用2mg米达美替尼两次，
4、(c)对于体表面积为1.05至1.49m2的患者，所述患者最初每日施用3mg米达美替尼两次，以及
5、(d)对于
6、继续使用最初剂量方案，除非例如发生严重不良事件，需要减少剂量方案。
7、在一个实施方案中，所述患者患有肿瘤或癌症。例如，所述肿瘤或癌症可以选自由以下组成的组：丛状神经纤维瘤(pn)、与1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤(nf1-pn)、高级别神经胶质瘤(high grade glioma，hgg)、低级别卵巢癌(low grade ovariancancer)、朗格汉斯细胞组织细胞增生症(langerhans cell histiocytosis,lch)、脑癌和已转移至患者脑部的癌症。
8、另一方面是一种通过向患有1型神经纤维瘤病(nf1)相关的无法手术的丛状神经纤维瘤(pn)的2岁或以上的人患者口服施用有效量的米达美替尼来治疗所述患者的方法，其中
9、(a)对于体表面积不超过0.69m2的患者，所述患者最初每日施用1mg米达美替尼两次(即，每日天总共2mg)，
10、(b)对于体表面积为0.7至1.04m2的患者，所述患者最初每日施用2mg米达美替尼两次(即，每日总共4mg)，
11、(c)对于体表面积为1.05至1.49m2的患者，所述患者最初每日施用3mg米达美替尼两次(即，每日总共6mg)，以及
12、(d)对于体表面积至少为1.5m2的患者，所述患者最初每日施用4mg米达美替尼两次(即，每日总共8mg)。
13、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述患者患有有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤。
14、又一方面是一种通过向患有正在进展或导致显著发病率的1型神经纤维瘤病(nf1)相关的无法手术的丛状神经纤维瘤(pn)的2岁或以上的人患者口服施用有效量的米达美替尼来治疗所述患者的方法，其中
15、(a)对于体表面积不超过0.69m2的患者，所述患者最初每日施用1mg米达美替尼两次(即，每日总共2mg)，
16、(b)对于体表面积为0.7至1.04m2的患者，所述患者最初每日施用2mg米达美替尼两次(即，每日总共4mg)，
17、(c)对于体表面积为1.05至1.49m2的患者，所述患者最初每日施用3mg米达美替尼两次(即，每日总共6mg)，以及
18、(d)对于体表面积至少为1.5m2的患者，所述患者最初每日施用4mg米达美替尼两次(即，每日总共8mg)。
19、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述nf1-pn患者患有进展性pn。
20、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述nf1-pn患者患有导致显著发病率的pn。
21、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述nf1-pn患者患有损害气道或大血管的头部和颈部的病变、导致神经受压和功能丧失的臂丛或腰丛病变、导致严重畸形或显著毁容的病变、导致肢体肥大或功能丧失的肢体病变或疼痛性病变。在一个实施方案中，导致严重畸形或显著毁容的病变是头部和颈部的肿瘤或无法通过标准服装隐藏的身体其他部位的肿瘤。在另一个实施方案中，所述患者患有椎旁病变。
22、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述患者使用nih共识会议临床诊断为nf1，并且满足以下中的一项或多项：
23、(a)个体有六个或更多个咖啡牛奶斑，青春期前直径>5mm，青春期后>15mm；
24、(b)腋窝或腹股沟区有雀斑；
25、(c)视神经胶质瘤；
26、(d)两个或更多个lisch结节；
27、(e)特征性的骨病变(蝶骨发育不良或长骨皮质变薄发育不良)；以及
28、(f)以及一级亲属患有nf1。
29、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述患者具有临床实验室改进修正案/美国病理学家学院认证的实验室记录的体质性nf1突变。
30、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述患者要么(a)父母被诊断为患有nf1并且符合(1)至(7)中的一项或多项标准或者(b)父母没有被诊断为患有nf1但符合(1)至(7)中的两项或更多项标准：
31、(1)个体有六个或更多个咖啡牛奶斑，青春期前最大直径超过5mm，而青春期后最大直径超过15mm；
32、(2)腋窝或腹股沟区有雀斑；
33、(3)两个或更多个任何类型的神经纤维瘤或一个丛状神经纤维瘤
34、(4)视通路神经胶质瘤；
35、(5)通过裂隙灯检查发现两个或更多个虹膜lisch结节或两个或更多个脉络膜异常(定义为通过光学相干断层扫描(oct)/近红外反射(nir)成像所成像的明亮、斑块状结节；
36、(6)特征性的骨性病变(诸如蝶骨发育不良、胫骨前外侧弯曲或长骨假关节)；以及
37、(7)杂合致病性nf1变异，在明显正常的组织(诸如白细胞)中变异等位基因分数为50％。
38、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，其中每日最大剂量为每日两次，每次4mg米达美替尼。
39、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，在每四周时期内，在前三周施用米达美替尼并在最后一周停用。
40、在本文所描述的任何方法的一个实施方案中，所述患者在使用米达美替尼治疗后，丛状神经纤维瘤体积减本文档来自技高网...
【技术保护点】
1.一种向有需要的人患者施用米达美替尼的方法，所述方法包括向所述患者口服施用米达美替尼，其中
2.如权利要求1所述的方法，其中所述患者患有肿瘤或癌症。
3.如权利要求2所述的方法，其中所述肿瘤或癌症选自由以下组成的组：丛状神经纤维瘤(PN)、与1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤(NF1-PN)、高级别神经胶质瘤(HGG)、低级别卵巢癌、朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)、脑癌和已转移至患者脑部的癌症。
4.一种治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)相关的无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的2岁或以上的人患者的方法，所述方法包括向所述患者口服施用有效量的米达美替尼，其中
5.如权利要求1所述的方法，其中所述患者患有有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤。
6.一种治疗患有正在进展或导致显著发病率的1型神经纤维瘤病(NF1)相关的无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的2岁或以上的人患者的方法，所述方法包括向所述患者口服施用有效量的米达美替尼，其中
7.如权利要求4至6中任一项所述的方法，其中所述患者患有进展性PN。
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种向有需要的人患者施用米达美替尼的方法，所述方法包括向所述患者口服施用米达美替尼，其中
2.如权利要求1所述的方法，其中所述患者患有肿瘤或癌症。
3.如权利要求2所述的方法，其中所述肿瘤或癌症选自由以下组成的组：丛状神经纤维瘤(pn)、与1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤(nf1-pn)、高级别神经胶质瘤(hgg)、低级别卵巢癌、朗格汉斯细胞组织细胞增生症(lch)、脑癌和已转移至患者脑部的癌症。
4.一种治疗患有1型神经纤维瘤病(nf1)相关的无法手术的丛状神经纤维瘤(pn)的2岁或以上的人患者的方法，所述方法包括向所述患者口服施用有效量的米达美替尼，其中
5.如权利要求1所述的方法，其中所述患者患有有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤。
6.一种治疗患有正在进展或导致显著发病率的1型神经纤维瘤病(nf1)相关的无法手术的丛状神经纤维瘤(pn)的2岁或以上的人患者的方法，所述方法包括向所述患者口服施用有效量的米达美替尼，其中
7.如权利要求4至6中任一项所述的方法，其中所述患者患有进展性pn。
8.如权利要求4至7中任一项所述的方法，其中所述患者患有导致显著发病率的pn。
9.如权利要求4至8中任一项所述的方法，其中所述患者患有损害气道或大血管的头部和颈部的病变、导致神经受压和功能丧失的臂丛或腰丛病变、导致严重畸形或显著毁容的病变、导致肢体肥大或功能丧失的肢体病变或疼痛性病变。
10.如权利要求9所述的方法，其中导致严重畸形或显著毁容的所述病变是头部和颈部的肿瘤或无法通过标准服装隐藏的身体其他部位的肿瘤。
11.如权利要求4-10中任一项所述的方法，其中所述患者患有椎旁病变。
12.如权利要求4至11中任一项所述的方法，其中所述患者使用nih共识会议临床诊断为nf1，并且满足以下中的一项或多项：
13.如权利要求4至12中任一项所述的方法，其中所述患者具有临床实验室改进修正案/美国病理学家学院认证的实验室记录的体质性nf1突变。
14.如权利要求4至13中任一项所述的方法，其中所述患者要么(a)父母...
【专利技术属性】
技术研发人员：U·H·伊洛耶，A·J·朗塞斯，T·希勒，
申请(专利权)人：斯普林渥克斯治疗有限公司，
类型：发明
国别省市：
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