【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.一种模块化RNA分子，其包含：
2.一种模块化RNA分子，其包含：
3.根据权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子，其中所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段能够与mRNA的至少一部分形成RNA双链体，所述部分包含相应的连续核苷酸区段。
4.根据权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子，其中所述蛋白质编码区编码效应蛋白。
5.根据权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子，其中所述分子还编码位于所述传感器结构域与所述3’蛋白质编码结构域之间的自切割2A肽。
6.根据权利要求5的模块化RNA分子，其中所述自切割2A肽选自由以下组成的组中的一种或多种：T2A肽、P2A肽、E2A肽和F2A肽。
7.根据权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子，其中3’蛋白质编码结构域包含选自标记物、转录激活因子和转录阻遏物的组中的蛋白质。
8.一种组合物，其包含：
9.一种组合物，其包含：
10.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一和第二核酸包含单一核酸分子。
11.根
12.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一与第二核酸共价连接。
13.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第二蛋白质编码结构域包含在基因内，所述基因包含转录控制元件，任选地包含启动子。
14.根据权利要求8或9的组合物，其中所述效应蛋白与所述基因结合。
15.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第二蛋白质编码结构域的表达由所述效应蛋白调节。
16.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码转录激活因子或转录阻遏物。
17.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码DNA重组酶。
18.根据权利要求8的组合物，其中所述细胞包含哺乳动物皮质细胞。
19.根据权利要求9的组合物，其中所述细胞包括所述周围神经系统的哺乳动物许旺细胞或哺乳动物卫星细胞。
20.根据权利要求8的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码包含转录激活因子的效应蛋白。
21.根据权利要求8或20的组合物，其中所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段与由Fezf2基因编码的皮质细胞的选定细胞RNA的连续核苷酸区段互补。
22.根据权利要求8、20或21的组合物，其中所述第二核酸包含处于诱导型启动子的转录控制下的第二蛋白质编码区。
23.根据权利要求9的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码包含转录激活因子的效应蛋白。
24.根据权利要求9或23的组合物，其中所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段与周围CNS细胞的选定细胞RNA的连续核苷酸区段互补。
25.根据权利要求9、23或24的组合物，其中所述第二核酸包含处于诱导型启动子的转录控制下的第二蛋白质编码区。
26.一种核酸递送媒介物，其包含权利要求1或2的模块化RNA分子或者权利要求8或权利要求9的组合物，以及/或者编码权利要求1或2的所述模块化RNA或者权利要求8或权利要求9的所述组合物的DNA。
27.根据权利要求27的核酸递送媒介物，其选自由以下组成的组：纳米颗粒、脂质体、载体、外来体、微泡、基因枪和选择性内源细胞递送封装(SEND)系统。
28.根据权利要求28的核酸递送媒介物，其包含病毒载体。
29.根据权利要求29的核酸递送媒介物，其中所述病毒载体选自由以下组成的组：腺相关病毒(AAV)、腺病毒、逆转录病毒、慢病毒、疱疹病毒、水泡性口炎病毒。
30.根据权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子，其中所述模块化RNA分子由DNA载体编码。
31.根据权利要求8或9的组合物，其中所述模块化RNA分子由DNA载体编码。
32.根据权利要求27的递送媒介物，其中所述模块化RNA分子由DNA载体编码。
33.一种药物组合物，其包含权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子、权利要求8或权利要求9的组合物或者权利要求27的递送媒介物，以及药学上可接受的载体、赋形剂和/或稀释剂。
34.一种细胞，其包含权利要求1或权利要求2的模块化RNA分子、权利要求8或权利要求9的组合物或者权利要求27的递送媒介物。
35.根据权利要求31的细胞，其中所述细胞是哺乳动物细胞。
36.一种试剂盒，其中包含权利...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种模块化rna分子，其包含：
2.一种模块化rna分子，其包含：
3.根据权利要求1或权利要求2的模块化rna分子，其中所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段能够与mrna的至少一部分形成rna双链体，所述部分包含相应的连续核苷酸区段。
4.根据权利要求1或权利要求2的模块化rna分子，其中所述蛋白质编码区编码效应蛋白。
5.根据权利要求1或权利要求2的模块化rna分子，其中所述分子还编码位于所述传感器结构域与所述3’蛋白质编码结构域之间的自切割2a肽。
6.根据权利要求5的模块化rna分子，其中所述自切割2a肽选自由以下组成的组中的一种或多种：t2a肽、p2a肽、e2a肽和f2a肽。
7.根据权利要求1或权利要求2的模块化rna分子，其中3’蛋白质编码结构域包含选自标记物、转录激活因子和转录阻遏物的组中的蛋白质。
8.一种组合物，其包含：
9.一种组合物，其包含：
10.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一和第二核酸包含单一核酸分子。
11.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一和第二核酸包含两种核酸分子。
12.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一与第二核酸共价连接。
13.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第二蛋白质编码结构域包含在基因内，所述基因包含转录控制元件，任选地包含启动子。
14.根据权利要求8或9的组合物，其中所述效应蛋白与所述基因结合。
15.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第二蛋白质编码结构域的表达由所述效应蛋白调节。
16.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码转录激活因子或转录阻遏物。
17.根据权利要求8或权利要求9的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码dna重组酶。
18.根据权利要求8的组合物，其中所述细胞包含哺乳动物皮质细胞。
19.根据权利要求9的组合物，其中所述细胞包括所述周围神经系统的哺乳动物许旺细胞或哺乳动物卫星细胞。
20.根据权利要求8的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码包含转录激活因子的效应蛋白。
21.根据权利要求8或20的组合物，其中所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段与由fezf2基因编码的皮质细胞的选定细胞rna的连续核苷酸区段互补。
22.根据权利要求8、20或21的组合物，其中所述第二核酸包含处于诱导型启动子的转录控制下的第二蛋白质编码区。
23.根据权利要求9的组合物，其中所述第一蛋白质编码结构域编码包含转录激活因子的效应蛋白。
24.根据权利要求9或23的组合物，其中所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段与周围cns细胞的选定细胞rna的连续核苷酸区段互补。
25.根据权利要求9、23或24的组合物，其中所述第二核酸包含处于诱导型启动子的转录控制下的第二蛋白质编码区。
26.一种核酸递送媒介物，其包含权利要求1或2的模块化rna分子或者权利要求8或权利要求9的组合物，以及/或者编码权利要求1或2的所述模块化rna或者权利要求8或权利要求9的所述组合物的dna。
27.根据权利要求27的核酸递送媒介物，其选自由以下组成的组：纳米颗粒、脂质体、载体、外来体、微泡、基因枪和选择性内源细胞递送封装(send)系统。
28.根据权利要求28的核酸递送媒介物，其包含病毒载体。
29.根据权利要求29的核酸递送媒介物，其中所述病毒载体选自由以下组成的组：腺相关病毒(aav)、腺病毒、逆转录病毒、慢病毒、疱疹病毒、水泡性口炎病毒。
30.根据权利要求1或权利要求2的模块化rna分子，其中所述模块化rna分子由dna载体编码。
31.根据权利要求8或9的组合物，其中所述模块化rna分子由dna载体编码。
32.根据权利要求27的递送媒介物，其中所述模块化rna分子由dna载体编码。
33.一种药物组合物，其包含权利要求1或权利要求2的模块化rna分子、权利要求8或权利要求9的组合物或者权利要求27的递...
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