【技术实现步骤摘要】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.一种核酸分子，包括编码RNA指导的核酸酶(RGN)多肽的多核苷酸，其中该多核苷酸包括编码RGN多肽的核苷酸序列，该RGN多肽选自由下列组成的群组中：
2.如权利要求1所述的核酸分子，其中该RGN多肽是无核酸酶活性的或是能够起切口酶的作用。
3.如权利要求1或2所述的核酸分子，其中该RGN多肽可操作地与碱基编辑的多肽融合。
4.一种包括如权利要求1至3中任一项所述的核酸分子的载体。
5.如权利要求4所述的载体，还包括编码能够与该靶DNA序列杂交的该gRNA的至少一个核苷酸序列，且其中该指导RNA包括CRISPR RNA，该CRISPR RNA包括具有与SEQ ID NO：118、31、76、2、10、17、24、39、47、55、62、70、83、90、96、104或111至少95％序列同一性的CRISPR重复序列。
6.如权利要求5所述的载体，其中该gRNA包括tracrRNA，该tracrRNA具有与SEQ ID NO：119、32、77、3、11、18、25、40、48、56、63、71、84、91、97、105
7.一种包括如权利要求1至3中任一项所述核酸分子、或如权利要求4至6中任一项所述载体的细胞。
8.一种核酸分子，包括编码CRISPR RNA(crRNA)的多核苷酸，其中该crRNA包括间隔序列和CRISPR重复序列，其中该CRISPR重复序列包括具有与SEQ ID NO：118、31、76、2、10、17、24、39、47、55、62、70、83、90、96、104或111至少95％序列同一性的核苷酸序列；
9.一种包括如权利要求8所述的核酸分子的载体。
10.如权利要求9所述的载体，其中该载体还包括编码该tracrRNA的多核苷酸，并且其中该tracrRNA包括具有与SEQ ID NO：119、32、77、3、11、18、25、40、48、56、63、71、84、91、97、105或112至少95％序列同一性的核苷酸序列。
11.一种包括编码反式活化的CRISPR RNA(tracrRNA)的多核苷酸的核酸分子，该反式活化的tracrRNA包括具有与SEQ ID NO：119、32、77、3、11、18、25、40、48、56、63、71、84、91、97、105或112至少95％序列同一性的核苷酸序列；
12.一种包括如权利要求11所述的核酸分子的载体。
13.如权利要求9所述的载体，其中该载体还包括编码该crRNA的多核苷酸，并且其中该crRNA的该CRISPR重复序列包括具有与SEQ ID NO：118、31、76、2、10、17、24、39、47、55、62、70、83、90、96、104或111至少95％序列同一性的核苷酸序列。
14.一种用于结合DNA分子的靶DNA序列的系统，该系统包括：
15.如权利要求14所述的系统，其中该靶DNA序列是在细胞内。
16.如权利要求14或权利要求15所述的系统，其中该RGN多肽是无核酸酶活性的或是能够起切口酶的作用，以及其中该RGN多肽可操作地连接至碱基编辑多肽。
17.如权利要求14或15所述的系统，其中该系统还包括一个或多个供体多核苷酸或编码该一个或多个供体多核苷酸的一个或多个核苷酸序列。
18.一种用于结合DNA分子的靶DNA序列的方法，该方法包括将如权利要求14至17中任一项所述的系统递送至该靶DNA序列或包括该靶DNA序列的细胞。
19.一种用于切割或修饰DNA分子的靶DNA序列的方法，该方法包括将如权利要求14至17中任一项所述的系统递送至该靶DNA序列或包括该DNA分子的细胞，以及发生该靶DNA序列的切割或修饰。
20.一种用于结合DNA分子的靶DNA序列的方法，该方法包括：
21.一种用于切割和/或修饰DNA分子的靶DNA序列的方法，该方法包括使该DNA分子与下列接触：
22.如权利要求21所述的方法，其中该修饰后靶DNA序列包括该靶DNA序列中的至少一个核苷酸的缺失或突变。
23.如权利要求21或22所述的方法，其中该RGN多肽是无核酸酶活性的或起切口酶的作用，以及其中该RGN多肽可操作地连接至碱基编辑多肽。
24.如权利要求21所述的方法，其中该修饰后靶DNA序列包括异源DNA插入该靶DNA序列内。
25.如权利要求21至24中任一项所述的方法，其中该靶DNA序列是在细胞内。
26.如权利要求25所述的方法...
【技术特征摘要】
1.一种核酸分子，包括编码rna指导的核酸酶(rgn)多肽的多核苷酸，其中该多核苷酸包括编码rgn多肽的核苷酸序列，该rgn多肽选自由下列组成的群组中：
2.如权利要求1所述的核酸分子，其中该rgn多肽是无核酸酶活性的或是能够起切口酶的作用。
3.如权利要求1或2所述的核酸分子，其中该rgn多肽可操作地与碱基编辑的多肽融合。
4.一种包括如权利要求1至3中任一项所述的核酸分子的载体。
5.如权利要求4所述的载体，还包括编码能够与该靶dna序列杂交的该grna的至少一个核苷酸序列，且其中该指导rna包括crispr rna，该crispr rna包括具有与seq id no：118、31、76、2、10、17、24、39、47、55、62、70、83、90、96、104或111至少95％序列同一性的crispr重复序列。
6.如权利要求5所述的载体，其中该grna包括tracrrna，该tracrrna具有与seq id no：119、32、77、3、11、18、25、40、48、56、63、71、84、91、97、105或112至少95％序列同一性。
7.一种包括如权利要求1至3中任一项所述核酸分子、或如权利要求4至6中任一项所述载体的细胞。
8.一种核酸分子，包括编码crispr rna(crrna)的多核苷酸，其中该crrna包括间隔序列和crispr重复序列，其中该crispr重复序列包括具有与seq id no：118、31、76、2、10、17、24、39、47、55、62、70、83、90、96、104或111至少95％序列同一性的核苷酸序列；
9.一种包括如权利要求8所述的核酸分子的载体。
10.如权利要求9所述的载体，其中该载体还包括编码该tracrrna的多核苷酸，并且其中该tracrrna包括具有与seq id no：119、32、77、3、11、18、25、40、48、56、63、71、84、91、97、105或112至少95％序列同一性的核苷酸序列。
11.一种包括编码反式活化的crispr rna(tracrrna)的多核苷酸的核酸分子，该反式活化的tracrrna包括具有与seq id no：119、32、77、3、11、18、25、40、48、56、63、71、84、91、97、105或112至少95％序列同一性的核苷酸序列；
12.一种包括如权利要求11所述的核酸分子的载体。
13.如权利要求9所述的载体，其中该载体还包括编码该crrna的多核苷酸，并且其中该crrna的该crispr重复序列包括具有与seq id no：118、31、76、2、10、17、24、39、47、55、62、70、83、90、96、104或111至少95％序列同一性的核苷酸序列。
14.一种用于结合dna分子的靶dna序列的系统，该系统包括：
15.如权利要求14所述的系统，其中该靶d...
【专利技术属性】
技术研发人员：T·D·博文，A·B·克拉维利，T·D·埃里驰，M·寇伊勒，
申请(专利权)人：生命编辑制药股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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