【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、药物递送系统的递送在化学、生物学和医学领域带来了挑战。例如，由于对于系统的分子特性如何控制向组织的递送和赋予药物功效的理解不足，药物递送系统受到阻碍。
技术实现思路
1、本专利技术认识到需要组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料及其使用方法。此外，本公开认识到组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料的结构特征影响体内、体外和离体功能反应。例如，本公开尤其描述了本文所述的一种或多种组分的选择和组合影响脂质纳米粒子的功能活性。在一些实施例中，例如，功能活性可指期望的向性、稳定性和/或药物递送功效。在一些实施例中，本公开尤其描述了一种或多种组分的不同比率影响本文所述的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料的一种或多种功能活性。
2、此外，本公开尤其认识到，与参考脂质结构相比，脂质的化学结构赋予了改进的特性。例如，在一些实施例中，本公开描述了式i化合物：
3、
4、或其n-氧化物、或其药学上可接受的盐，其中l1、l1'、l1”、l2、l2'、l2”、l3、l3'、l3”、r1、r1'、r1”、x1、x2和x3中的每一者如本文所定义。
5、此外，如本文所述，本公开展示了包括四价核心(例如，来源于2,2-双(羟甲基)丙烷-1,3-二醇的核心)特征的可电离脂质的惊人特性(例如，货物(诸如治疗剂或预防剂)的出乎意料的向性、稳定性和递送功效)以及该可电离脂质的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料(例如，lnp和/或含有lnp的组合物、制剂、纳米
6、此外，本公开认识到包含一种或多种可电离脂质的脂质纳米粒子(lnp)组合物。例如，本公开提供，包含一种或多种所公开的可电离脂质的lnp组合物和/或制剂赋予出人意料的向性。
7、在一些实施例中，所提供的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料适用于治疗方法、递送方法、产生多肽的方法或延迟/遏制疾病或病症进展的方法。
8、在一些实施例中，所提供的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料适用于制造方法。
9、在一些实施例中，所提供的组合物、制剂、纳米粒子和/或纳米材料适用于表征方法。
10、涉及本专利技术的一个方面(例如方法)的实施例的要素可应用于涉及本专利技术的其它方面的实施例中，且反之亦然。
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1.一种式I化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中所述化合物具有式I-A：
3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式I-B：
4.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式I-C：
5.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式I-D：
6.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式I-E：
7.根据权利要求1所述的化合物，其中L1为-C(O)-。
8.根据权利要求1所述的化合物，其中L1'为-C(O)-。
9.根据权利要求1所述的化合物，其中L1”为-C(O)-。
10.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物，其中L2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链C1-12烃链。
11.根据权利要求1-10中任一项所述的化合物，其中L2'为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链C1-12烃链。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的化合物，其中L2”为任选地被取代的二价饱和
13.根据权利要求1-9或11-12中任一项所述的化合物，其中L2为不存在的。
14.根据权利要求1-10或12-13中任一项所述的化合物，其中L2'为不存在的。
15.根据权利要求1-11或13-14中任一项所述的化合物，其中L2”为不存在的。
16.根据权利要求1-15中任一项所述的化合物，其中L3为不存在的。
17.根据权利要求1-16中任一项所述的化合物，其中L3'为不存在的。
18.根据权利要求1-17中任一项所述的化合物，其中L3”为不存在的。
19.根据权利要求1-15中任一项所述的化合物，其中L3为-C(O)O-或-OC(O)-。
20.根据权利要求1-16和18-19中任一项所述的化合物，其中L3'为-C(O)O-或-OC(O)-。
21.根据权利要求1-17和19-20中任一项所述的化合物，其中L3”为-C(O)O-或-OC(O)-。
22.根据权利要求1-21中任一项所述的化合物，其中R1为-(CH2)p-CyB。
23.根据权利要求1-21中任一项所述的化合物，其中R1为
24.根据权利要求1-21中任一项所述的化合物，其中R1为任选地被取代的饱和或不饱和的直链或支链C1-20烃链。
25.根据权利要求1-24中任一项所述的化合物，其中R1'为-(CH2)p-CyB。
26.根据权利要求1-24中任一项所述的化合物，其中R1'为
27.根据权利要求1-24中任一项所述的化合物，其中R1'为任选地被取代的饱和或不饱和的直链或支链C1-20烃链。
28.根据权利要求1-27中任一项所述的化合物，其中R1”为-(CH2)p-CyB。
29.根据权利要求1-27中任一项所述的化合物，其中R1”为
30.根据权利要求1-27中任一项所述的化合物，其中R1”为任选地被取代的饱和或不饱和的直链或支链C1-20烃链。
31.根据权利要求1-30中任一项所述的化合物，其中每个CyB为1-金刚烷基。
32.根据权利要求1-31中任一项所述的化合物，其中每个p独立地为0或1。
33.根据权利要求1-32中任一项所述的化合物，其中X1为-O-。
34.根据权利要求1-32中任一项所述的化合物，其中X1为-NR-。
35.根据权利要求1-34中任一项所述的化合物，其中X2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链C1-12烃链，其中1-3个亚甲基单元任选地且独立地被-O-、-NR-或-CyC-置换。
36.根据权利要求1-35中任一项所述的化合物，其中X2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链C4-8烃链，其中1个亚甲基单元被-NR-置换。
37.根据权利要求1-35中任一项所述的化合物，其中X2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链C4-8烃链，其中1个亚甲基单元被-CyC-置换。
38.根据权利要求1-37中任一项所述的化合物，其中X3为氢。
39.根据权利要求1-36中任一项所述的化合物，其中X3为具有1-3个独立地选自氮、氧和硫的杂原子的任选地被取代的3至7元饱和或部分不饱和的杂环基。
40.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中-X2-X3为
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种式i化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中所述化合物具有式i-a：
3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物具有式i-b：
4.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式i-c：
5.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式i-d：
6.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式i-e：
7.根据权利要求1所述的化合物，其中l1为-c(o)-。
8.根据权利要求1所述的化合物，其中l1'为-c(o)-。
9.根据权利要求1所述的化合物，其中l1”为-c(o)-。
10.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物，其中l2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链c1-12烃链。
11.根据权利要求1-10中任一项所述的化合物，其中l2'为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链c1-12烃链。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的化合物，其中l2”为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链c1-12烃链。
13.根据权利要求1-9或11-12中任一项所述的化合物，其中l2为不存在的。
14.根据权利要求1-10或12-13中任一项所述的化合物，其中l2'为不存在的。
15.根据权利要求1-11或13-14中任一项所述的化合物，其中l2”为不存在的。
16.根据权利要求1-15中任一项所述的化合物，其中l3为不存在的。
17.根据权利要求1-16中任一项所述的化合物，其中l3'为不存在的。
18.根据权利要求1-17中任一项所述的化合物，其中l3”为不存在的。
19.根据权利要求1-15中任一项所述的化合物，其中l3为-c(o)o-或-oc(o)-。
20.根据权利要求1-16和18-19中任一项所述的化合物，其中l3'为-c(o)o-或-oc(o)-。
21.根据权利要求1-17和19-20中任一项所述的化合物，其中l3”为-c(o)o-或-oc(o)-。
22.根据权利要求1-21中任一项所述的化合物，其中r1为-(ch2)p-cyb。
23.根据权利要求1-21中任一项所述的化合物，其中r1为
24.根据权利要求1-21中任一项所述的化合物，其中r1为任选地被取代的饱和或不饱和的直链或支链c1-20烃链。
25.根据权利要求1-24中任一项所述的化合物，其中r1'为-(ch2)p-cyb。
26.根据权利要求1-24中任一项所述的化合物，其中r1'为
27.根据权利要求1-24中任一项所述的化合物，其中r1'为任选地被取代的饱和或不饱和的直链或支链c1-20烃链。
28.根据权利要求1-27中任一项所述的化合物，其中r1”为-(ch2)p-cyb。
29.根据权利要求1-27中任一项所述的化合物，其中r1”为
30.根据权利要求1-27中任一项所述的化合物，其中r1”为任选地被取代的饱和或不饱和的直链或支链c1-20烃链。
31.根据权利要求1-30中任一项所述的化合物，其中每个cyb为1-金刚烷基。
32.根据权利要求1-31中任一项所述的化合物，其中每个p独立地为0或1。
33.根据权利要求1-32中任一项所述的化合物，其中x1为-o-。
34.根据权利要求1-32中任一项所述的化合物，其中x1为-nr-。
35.根据权利要求1-34中任一项所述的化合物，其中x2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链c1-12烃链，其中1-3个亚甲基单元任选地且独立地被-o-、-nr-或-cyc-置换。
36.根据权利要求1-35中任一项所述的化合物，其中x2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链c4-8烃链，其中1个亚甲基单元被-nr-置换。
37.根据权利要求1-35中任一项所述的化合物，其中x2为任选地被取代的二价饱和或不饱和的直链或支链c4-8烃链，其中1个亚甲基单元被-cyc-置换。
38.根据权利要求1-37中任一项所述的化合物，其中x3为氢。
39.根据权利要求1-36中任一项所述的化合物，其中x3为具有1-3个...
【专利技术属性】
技术研发人员：科里·戴恩·萨戈，格雷戈里·劳伦斯·汉密尔顿，
申请(专利权)人：比姆医疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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