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用于治疗阿尔茨海默病的组合物和方法技术

技术编号:41808817 阅读:10 留言:0更新日期:2024-06-24 20:28
提供了通过破坏包含rs1921622和/或其他574个sST2相关基因位点和/或sST2基因/转录本的3'‑UTR的IL1RL基因的基因位点来治疗、预防和潜在治愈阿尔茨海默病的新组合物和方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】


技术介绍


技术实现思路

【技术保护点】

1.用于在有需要的人中治疗阿尔茨海默病(AD)或降低AD风险的方法,其包括向所述人施用有效量的组合物的步骤,所述组合物破坏包含rs1921622,和/或表4和表5中列出的任一个或多个其他574个sST2相关基因变体,和/或sST2基因/转录本的3'-非翻译区(UTR)的基因组序列。

2.如权利要求1所述的方法,其进一步包括在施用步骤之前,对所述人的基因组的至少一部分进行测序。

3.如权利要求1所述的方法,其中所述人是APOE-ε4携带者或非APOE-ε4携带者。

4.如权利要求1所述的方法,其中所述人是女性或男性。

5.如权利要求1所述的方法,其中所述人在rs1921622上具有A等位基因或G等位基因,或者所述人在表4或表5所示的特定基因位点上具有至少一个等位基因。

6.如权利要求1所述的方法,其中所述人已被诊断患有AD,或者所述人尚未被诊断患有AD但具有已知的AD风险因素。

7.如权利要求1所述的方法,其中包含rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)的基因组序列包括rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)上游和下游约300个碱基对的序列,优选rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)上游和下游约250、200、150、100、50、30或20个碱基对的序列。

8.如权利要求1所述的方法,其中所述组合物包括靶向包含rs1921622或sST2基因的3'-UTR的基因组序列的siRNA、microRNA、miniRNA、lncRNA或反义寡核苷酸。

9.如权利要求1所述的方法,其中所述组合物包括编码由小向导RNA(sgRNA)引导的内切核酸酶和靶向包含rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)的基因组序列内的两个位置的两种sgRNA的一种或多种载体。

10.如权利要求9所述的方法,其中所述组合物包括编码Cas9核酸酶和两种sgRNA的一种载体。

11.如权利要求9或10所述的方法,其中所述一种或多种载体是一种或多种病毒载体。

12.如权利要求1所述的方法,其中所述组合物通过皮下、肌内、静脉内、腹膜内或颅内注射,或者经口或经鼻施用来施用。

13.如权利要求12所述的方法,其中所述组合物以溶液、悬浮液、粉末、糊剂、片剂或胶囊的形式施用。

14.用于在有需要的人中治疗阿尔茨海默病(AD)或降低AD风险的试剂盒,其包括容器,所述容器含有破坏包含rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)或sST2基因的3'-UTR的基因组序列的组合物。

15.如权利要求14所述的试剂盒,其中所述组合物被配制用于皮下、肌内、静脉内、腹膜内或颅内注射,或者经口或经鼻施用。

16.如权利要求14所述的试剂盒,其中所述组合物包括靶向包含rs1921622或sST2基因的3'-UTR的基因组序列的siRNA、microRNA、miniRNA、lncRNA或反义寡核苷酸。

17.如权利要求14所述的试剂盒,其中所述组合物包括编码由小向导RNA(sgRNA)引导的内切核酸酶和靶向包含rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)的基因组序列内的两个位置的两种sgRNA的一种或多种载体。

18.如权利要求17所述的试剂盒,其中所述组合物包括编码Cas9核酸酶和两种sgRNA的一种载体。

19.如权利要求14所述的试剂盒,其进一步包括第二容器,所述第二容器含有用于对所述人的基因组的至少一部分进行测序的试剂。

20.如权利要求14所述的试剂盒,其进一步包括施用所述组合物的说明书。

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【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.用于在有需要的人中治疗阿尔茨海默病(ad)或降低ad风险的方法,其包括向所述人施用有效量的组合物的步骤,所述组合物破坏包含rs1921622,和/或表4和表5中列出的任一个或多个其他574个sst2相关基因变体,和/或sst2基因/转录本的3'-非翻译区(utr)的基因组序列。

2.如权利要求1所述的方法,其进一步包括在施用步骤之前,对所述人的基因组的至少一部分进行测序。

3.如权利要求1所述的方法,其中所述人是apoe-ε4携带者或非apoe-ε4携带者。

4.如权利要求1所述的方法,其中所述人是女性或男性。

5.如权利要求1所述的方法,其中所述人在rs1921622上具有a等位基因或g等位基因,或者所述人在表4或表5所示的特定基因位点上具有至少一个等位基因。

6.如权利要求1所述的方法,其中所述人已被诊断患有ad,或者所述人尚未被诊断患有ad但具有已知的ad风险因素。

7.如权利要求1所述的方法,其中包含rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)的基因组序列包括rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)上游和下游约300个碱基对的序列,优选rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)上游和下游约250、200、150、100、50、30或20个碱基对的序列。

8.如权利要求1所述的方法,其中所述组合物包括靶向包含rs1921622或sst2基因的3'-utr的基因组序列的sirna、microrna、minirna、lncrna或反义寡核苷酸。

9.如权利要求1所述的方法,其中所述组合物包括编码由小向导rna(sgrna)引导的内切核酸酶和靶向包含rs1921622(或者表4或表5中的另一基因位点)的基因组序列内的两个位置的两种s...

【专利技术属性】
技术研发人员:叶玉如傅洁瑜叶翠芬江源冰周晓璞欧阳丽王晓怡段扬扬
申请(专利权)人:香港科技大学
类型:发明
国别省市:

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