SMA的新疗法制造技术

技术编号：41147237 阅读：10 留言：0更新日期：2024-04-30 18:14

本发明专利技术涉及用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的7‑(4,7‑二氮杂螺[2.5]辛‑7‑基)‑2‑(2,8‑二甲基咪唑并[1,2‑b]哒嗪‑6‑基)吡啶并[1,2‑a]嘧啶‑4‑酮，用于治疗SMA的其药物组合物，其治疗方法。

全部详细技术资料下载

【技术实现步骤摘要】

技术介绍

技术实现思路

【技术保护点】

1.用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg使用。

2.根据权利要求1所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，在患者(特别是有此需要的患者)中，特别地其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)，对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg使用。

3.根据权利要求1或2所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮口服施用。

4.根据权利要求1至3中任一项

5.根据权利要求1至4所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中SMA是II型SMA。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一天一次。

7.一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的方法，包括对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg并且对于体重大于或等于20kg的患者以5mg向患者(特别是有此需要的患者)施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，特别地其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)。

8.根据权利要求7的方法，其中施用的剂量是每天。

9.根据权利要求7或8所述的方法，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一天一次。

10.根据权利要求7至9中任一项所述的方法，其中7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮口服施用。

11.根据权利要求7至10中任一项所述的方法，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一次。

12.一种用于治疗SMA(更具体是II型或/和III型SMA)的药物组合物，对于体重小于20kg的患者以每千克体重0.25mg的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮或对于体重大于或等于20kg的患者以5mg的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮施用，特别是一天一次口服施用，其中所述药物组合物包含通过将7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮或其药学上可接受的盐溶解在pH小于pH 4，特别是小于pH 3.8，更特别是小于pH 3.6，最特别是在pH 3.0至3.2之间的缓冲系统中以提供足够高的药物浓度而配制成口服水溶液的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4...

【技术特征摘要】

1.用于治疗sma的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg使用。

2.根据权利要求1所述的用于治疗sma的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，在患者(特别是有此需要的患者)中，特别地其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)，对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg使用。

3.根据权利要求1或2所述的用于治疗sma的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮口服施用。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的用于治疗sma的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，特别是对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg口服施用。

5.根据权利要求1至4所述的用于治疗sma的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中sma是ii型sma。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的用于治疗sma的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一天一次。

7.一种治疗脊髓性肌萎缩症(sma)的方法，包括对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg并且对于体重大于或等于20kg的患者以5mg向患者(特别是有此需要的患者)施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，特别地其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)。

8.根据权利要求7的方法，其中施用的剂量是每天。

9.根据权利要求7或8所述的方法，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一天一次。

10.根据权利要求7至9中任一项所述的方法，其中7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮...

【专利技术属性】
技术研发人员：让保罗·普费芬，海德玛丽·克莱特兹尔，卢茨·穆勒，
申请(专利权)人：豪夫迈·罗氏有限公司，
类型：发明
国别省市：

全部详细技术资料下载我是这个专利的主人