【技术实现步骤摘要】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.脂质纳米颗粒(LNP)组合物，其包含：
2.权利要求1的LNP组合物，其中所述编码Cas核酸酶的mRNA是2类Cas核酸酶mRNA；以及所述向导RNA核酸是单向导RNA(sgRNA)或所述向导RNA核酸编码单向导RNA(sgRNA)。
3.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中LNP组合物包含第一LNP和第二LNP；mRNA包封在第一LNP中；且向导RNA核酸包封在第二LNP中。
4.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中mRNA和向导RNA核酸一起包封在LNP组合物中。
5.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其进一步包含至少一个模板核酸。
6.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中mRNA是Cas9核酸酶mRNA。
7.权利要求6的LNP组合物，其中Cas9核酸酶mRNA是人密码子优化的Cas9核酸酶。
8.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中向导RNA核酸是编码向导RNA的表达盒。
9.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中向导RNA是sgRNA。p>
10.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中可离子化脂质是脂质A((9Z,12Z)-3-((4,4-双(辛氧基)丁酰基)氧)-2-((((3-(二乙氨基)丙氧基)羰基)氧)甲基)丙基十八碳-9,12-二烯酸酯)。
11.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中可离子化脂质选自脂质A、
12.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中辅助脂质选自类固醇、固醇和烷基间苯二酚。
13.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中辅助脂质选自胆固醇、5-十七烷基间苯二酚和胆固醇半琥珀酸酯。
14.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中中性脂质选自不带电荷或两性离子脂质。
15.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中中性脂质选自DSPC和DMPE。
16.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中隐形脂质是具有与脂质部分连接的亲水性首基的脂质。
17.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中隐形脂质选自PEG2k-DMG和PEG2k-C11。
18.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中至少一种LNP包含脂质A、胆固醇、DSPC和PEG2k-DMG。
19.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中至少一种LNP包含脂质B、胆固醇、DSPC和PEG2k-DMG。
20.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中成分脂质包含从30mol-％至60mol-％的可离子化脂质。
21.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中成分脂质包含从30mol-％至60mol-％的辅助脂质。
22.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中成分脂质包含从1mol-％至20mol-％的中性脂质。
23.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中成分脂质包含从1mol-％至10mol-％的隐形脂质。
24.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中可离子化脂质包含胺；且可离子化脂质胺与RNA磷酸的摩尔比值在从3至5的范围内。
25.权利要求1-2中任一项的LNP组合物，其中LNP具有从50nm至120nm的颗粒大小。
26.权利要求1-25中任一项的LNP组合物在用于制备药物中的用途，所述药物用于肝细胞或ApoE结合细胞中基因编辑或用于改变肝细胞中基因表达。
27.权利要求26的用途，其中肝细胞是肝细胞。
28.权利要求26的用途，其中肝细胞是干细胞。
...【技术特征摘要】
1.脂质纳米颗粒(lnp)组合物，其包含：
2.权利要求1的lnp组合物，其中所述编码cas核酸酶的mrna是2类cas核酸酶mrna；以及所述向导rna核酸是单向导rna(sgrna)或所述向导rna核酸编码单向导rna(sgrna)。
3.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中lnp组合物包含第一lnp和第二lnp；mrna包封在第一lnp中；且向导rna核酸包封在第二lnp中。
4.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中mrna和向导rna核酸一起包封在lnp组合物中。
5.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其进一步包含至少一个模板核酸。
6.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中mrna是cas9核酸酶mrna。
7.权利要求6的lnp组合物，其中cas9核酸酶mrna是人密码子优化的cas9核酸酶。
8.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中向导rna核酸是编码向导rna的表达盒。
9.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中向导rna是sgrna。
10.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中可离子化脂质是脂质a((9z,12z)-3-((4,4-双(辛氧基)丁酰基)氧)-2-((((3-(二乙氨基)丙氧基)羰基)氧)甲基)丙基十八碳-9,12-二烯酸酯)。
11.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中可离子化脂质选自脂质a、
12.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中辅助脂质选自类固醇、固醇和烷基间苯二酚。
13.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中辅助脂质选自胆固醇、5-十七烷基间苯二酚和胆固醇半琥珀酸酯。
14.权利要求1-2中任一项的lnp组合物，其中中性...
【专利技术属性】
技术研发人员：D·V·莫里西，M·C·帕特尔，J·D·芬恩，A·M·R·史密斯，L·J·肖，C·东布罗夫斯基，R·R·沙哈，
申请(专利权)人：因特利亚治疗公司，
类型：发明
国别省市：
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