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给药方案制造技术

技术编号:40354500 阅读:8 留言:0更新日期:2024-02-09 14:39
本发明专利技术涉及一种给药方案。在某些方面,本发明专利技术提供了细胞反应性坎普他汀类似物和包含细胞反应性坎普他汀类似物的组合物。在某些方面,本发明专利技术进一步提供了使用细胞反应性坎普他汀类似物的方法,例如,治疗补体介导的病症;例如,用于抑制对细胞、组织或器官的补体介导的损伤。在某些方面,本发明专利技术提供了长效坎普他汀类似物和包含长效坎普他汀类似物的组合物。在某些方面,本发明专利技术另外提供了使用长效坎普他汀类似物的方法,例如,用于治疗补体介导的病症;例如,用于抑制对细胞、组织或器官的补体介导的损伤。在某些方面,本发明专利技术提供了靶向坎普他汀类似物和包含靶向坎普他汀类似物的组合物。在某些方面,本发明专利技术另外提供了使用靶向坎普他汀类似物的方法,例如,用于治疗补体介导的病症;例如,用于抑制对细胞、组织或器官的补体介导的损伤。

【技术实现步骤摘要】


技术介绍

1、补体是由超过30种血浆蛋白和细胞结合的蛋白组成的系统,该系统在先天性免疫和适应性免疫中起重要作用。补体系统的蛋白通过多种蛋白相互作用和裂解事件在一系列酶促级联中起作用。补体激活通过3个主要途径而发生:抗体依赖性的经典途径,旁路途径,和结合甘露糖的凝集素(mbl)途径。不适当的或过度的补体激活是许多严重疾病和病症的根本原因或促成因素,在过去的数十年中已经做出了大量努力来探究不同的补体抑制剂作为治疗剂。


技术实现思路

1、在某些方面,本专利技术提供了和/或涉及某些长效坎普他汀(compstatin)类似物。例如,本专利技术提供了和/或涉及此类长效坎普他汀类似物,包含其的组合物,以及制备、鉴定、表征和/或使用其的方法。在某些方面,本专利技术提供了和/或涉及一种生理上可接受的组合物,其包含长效坎普他汀类似物。在某些方面,本专利技术提供了和/或涉及一种药用级组合物,其包含长效坎普他汀类似物。在一些方面,本公开描述了特别有用的长效坎普他汀类似物,并且还提供了特定的剂量、剂型、给药方案、单位剂量组合物,以及与给人受试者施用长效坎普他汀类似物(例如,如患有和/或易患一种或多种某些疾病、病症或病症的特定的人受试者)有关的其它技术,以及其它内容。

2、在某些方面,本专利技术提供了治疗需要治疗补体介导的病症的受试者的方法,所述方法可以包括:使用特定的剂量、剂型(例如,单位剂量组合物和/或特定的制剂)和/或给药方案(例如,在某些实施方案中确定为对于治疗某些疾病、病症或状况特别理想的施用途径,给药的时机等)给所述受试者施用长效坎普他汀类似物。

3、在某些实施方案中,根据本公开所述的待治疗的补体介导的病症是阵发性夜间血红蛋白尿(pnh)、非典型溶血性尿毒症综合征(ahus)或与补体介导的溶血有关的其它病症。在某些实施方案中,所述病症是缺血/再灌注(i/r)损伤(例如,由于心肌梗塞、血栓栓塞性中风或外科手术。在某些实施方案中,所述病症是创伤。在某些实施方案中,所述病症是移植排斥。在某些实施方案中,所述病症是慢性呼吸病症,例如,哮喘或copd。

4、在本申请中提及的所有文章、书籍、专利申请、专利、其它出版物、网站和数据库通过引用并入本文。在说明书和任意并入的参考文献之间冲突的情况下,以说明书(包括对其做出的任何修改)为准。除非另有说明,在本文中使用本领域接受的术语和缩写的含义。本文中描述的某些方面的实践可以采用本领域普通技术范围内的分子生物学、细胞培养、重组核酸(例如,dna)技术、免疫学、和/或核酸和多肽的合成、检测、操作和量化等常规的技术。参见,例如,ausubel,f.等(编),current protocols in molecular biology,currentprotocols in immunology,current protocols in protein science和currentprotocols in cell biology,所有均为john wiley&sons,n.y.出版,例如,当前的2010年1月版或其后的版本;sambrook,russell和sambrook,molecular cloning:a laboratorymanual,第3版,cold spring harbor laboratory press,cold spring harbor,2001或2012年的第4版。

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【技术保护点】

1.一种生理上可接受的或药用级的组合物,所述组合物包含细胞反应性坎普他汀类似物。

2.根据权利要求1所述的组合物,其中所述组合物是生理上可接受的。

3.根据权利要求1所述的组合物,其中所述组合物是药用级组合物。

4.根据权利要求1所述的组合物,其中所述组合物是药学上可接受的以用于施用给人。

5.根据权利要求1所述的组合物,其中所述细胞反应性坎普他汀类似物包含能够共价地结合哺乳动物细胞的细胞反应性官能团。

6.根据权利要求1所述的组合物,其中所述细胞反应性坎普他汀类似物包含含有细胞反应性官能团的细胞反应性部分。

7.根据权利要求1所述的组合物,其中所述坎普他汀类似物包含与巯基(SH)基团反应以形成共价键的细胞反应性官能团。

8.根据权利要求1所述的组合物,其中所述坎普他汀类似物包含与胺基团反应以形成共价键的细胞反应性官能团。

9.根据权利要求1所述的组合物,其中所述细胞反应性坎普他汀类似物包含马来酰亚胺基团。

10.根据权利要求1所述的组合物,其中所述细胞反应性坎普他汀类似物包含细胞反应性部分,其中所述细胞反应性部分包含细胞反应性官能团。

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【技术特征摘要】

1.一种生理上可接受的或药用级的组合物,所述组合物包含细胞反应性坎普他汀类似物。

2.根据权利要求1所述的组合物,其中所述组合物是生理上可接受的。

3.根据权利要求1所述的组合物,其中所述组合物是药用级组合物。

4.根据权利要求1所述的组合物,其中所述组合物是药学上可接受的以用于施用给人。

5.根据权利要求1所述的组合物,其中所述细胞反应性坎普他汀类似物包含能够共价地结合哺乳动物细胞的细胞反应性官能团。

6.根据权利要求1所述的组合物,其中所述细胞反应性坎普他汀类似...

【专利技术属性】
技术研发人员:F·格罗西P·德沙特莱C·弗朗索瓦
申请(专利权)人:阿佩利斯制药有限公司
类型:发明
国别省市:

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