一种用于血友病Ｂ基因治疗的腺病毒载体及其用途制造技术

本发明专利技术公开了一种用于血友病Ｂ基因治疗的腺病毒载体及其用途，该载体能同时表达ｈＦＩＸ与红色荧光蛋白；在ｈＦＩＸ与红色荧光蛋白串联基因表达框两侧各有一个方向相同的Ｃｒｅ整合酶作用位点ｌｏｘｐ位点，在表达框内部有位点特异性整合酶ＰｈｉＣ３１的作用位点ａｔｔＢ。本发明专利技术得到由红色荧光蛋白标记的ＤＮＡ可以环化的重组腺病毒载体，并为该载体进一步经由ａｔｔｂ序列整合入宿主基因组中发挥持久治疗血友病Ｂ打下基础。所述的腺病毒载体或其体外包装的腺病毒颗粒在治疗血友病Ｂ药物中的应用。

【技术实现步骤摘要】

【技术保护点】
一种用于血友病Ｂ基因治疗的腺病毒载体，其特征在于，该载体能同时表达ｈＦＩＸ与红色荧光蛋白；在ｈＦＩＸ与红色荧光蛋白串联基因表达框两侧各有一个方向相同的Ｃｒｅ整合酶作用位点ｌｏｘｐ位点，在表达框内部有位点特异性整合酶ＰｈｉＣ３１的作用位点ａｔｔＢ。

【技术特征摘要】

【专利技术属性】
技术研发人员：张磊，杨仁池，顾东生，杜伟廷，薛峰，
申请(专利权)人：中国医学科学院血液学研究所，
类型：发明
国别省市：12[中国|天津]