使用1-去氧野尻霉素衍生物治疗庞皮病的方法技术

技术编号:378546 阅读:289 留言:0更新日期:2012-04-11 18:40
本发明专利技术提供了通过使酶与作为特异性药用伴侣分子的1-去氧野尻霉素衍生物接触而在体外或体内增强突变体或野生型α-葡萄糖苷酶活性的方法。本发明专利技术也提供了通过施用作为小分子伴侣化合物的1-去氧野尻霉素衍生物用于治疗庞皮病的方法。该1-去氧野尻霉素衍生物在N或C1的位置上被取代。还提供了使用替代的α-葡萄糖苷酶基因或酶的联合疗法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
包括使酶与有效量的1-去氧野尻霉素衍生物或其可药用盐接触用于增强细胞中α-葡萄糖苷酶活性的方法,其中所述1-去氧野尻霉素衍生物包括下式的化合物: *** 其中R↓[1]为H或含1-12个碳原子的直链或支链烷基、环烷基、链烯基、烷氧基烷基或氨基烷基,含5-12个环原子的芳基、烷基芳基、杂芳基或杂芳基烷基,其中R↓[1]任选地被一个或多个-OH、-COOH、-Cl、-F、-CF↓[3]、-OCF↓[3]、-O-C(=O)N-(烷基)↓[2]取代;R↓[2]为H,含1-9个碳原子的直链或支链烷基、环烷基、链烯基、烷基芳基或烷氧基烷基或者含5-12个碳原子的芳基,其中R↓[2]任选地被-OH、-COOH、-CF↓[3]、-OCF↓[3]或杂环取代;并且R↓[1]和R↓[2]至少一个不是H; 其中DNJ衍生物不是1-去氧野尻霉素或α-高野尻霉素。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员:B穆格拉格G李X朱R博伊德K舍斯
申请(专利权)人:阿米库斯治疗学公司
类型:发明
国别省市:US[美国]

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