【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于预防和/或治疗亨廷顿氏病的物质和方法本专利技术涉及提供用于治疗和预防亨廷顿氏病的物质和方法。亨廷顿氏病是一种具有常染色体显性遗传模式的罕见的单亲疾病(monogeneticdisease)。它是由人染色体4上的亨廷顿蛋白(Huntingtin,HTT)基因的编码区内的CAG三核苷酸重复扩增引起的(Novak&Tabrizi,2011)。成因性CAG重复扩增与复制期间的遗传不稳定性和RNA剪接的变化相关。然而,最重要的是,编码的蛋白质由于在蛋白质的N-末端部分中的扩展的聚谷氨酰胺(polyQ)段而在结构上改变,导致结构改变的且修饰的亨廷顿蛋白和蛋白质片段在脑和其他器官或细胞中随时间而积累。该过程类似于其他神经变性性蛋白病(proteinopathy),诸如例如阿尔茨海默氏病或帕金森氏病或多系统萎缩,其中共同特征是形成与蛋白质降解产物组合的聚集体或蛋白质原纤维。在亨廷顿氏病中,病理学标志是主要地纹状体和皮层的进行性神经变性,伴有聚集且降解的亨廷顿蛋白的积累。亨廷顿氏病的临床症状以可预测的方式进展,微妙地开始于情绪变化或认知问题,随后是不稳定的步态和运动问题。随着时间的推移,身体能力恶化,伴有明显的运动协调问题,加上精神能力的下降,以及精神和行为问题。平均预期寿命是第一次临床表现后约二十年。症状可以显著变化,并且已经充分证明,发病年龄与突变亨廷顿蛋白基因中CAG重复的数量反相关,这证实突变亨廷顿蛋白的成因作用。没有对亨廷顿氏病的治愈或预防。为了控制症状,在疾病的后期需要全时患者护理,并且患者和他的社会环境的负担是相当大的。症状性治疗如药物和非药物治疗可 ...
【技术保护点】
基于HTT肽的疫苗中的HTT蛋白的免疫原性肽和/或抗HTT蛋白抗体,其用于治疗亨廷顿氏病或延迟其临床症状的发作。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.07.10 EP 14176531.31.基于HTT肽的疫苗中的HTT蛋白的免疫原性肽和/或抗HTT蛋白抗体,其用于治疗亨廷顿氏病或延迟其临床症状的发作。2.HTT蛋白的免疫原性肽,其优选地选自:p6773(LPQPPPQAQPLLPQPQPC,SEQIDNo.1)、p7564(CPSDSSEIVLD,SEQIDNo.2)、p7543(GTDNQYLGLQIGC,SEQIDNo.3)、p7543a(DNQYLGLQIC;SEQIDNo.88)、尤其是衍生物p9394(KTDNQYLGLQIGKC;SEQIDNo.91)、p9395(GTDNQYLGLQIGKKC;SEQIDNo.92)、p9396(KTDNQYLGLQIKKGC;SEQIDNo.93)、p9397(KDNQYLGLQIKKGC;SEQIDNo.94);p7543b(TDNQYLGLQIC;SEQIDNo.89)、p7543c(TDNQYLGLQIGC;SEQIDNo.90)、p6771(LPQPPPQAQPLLPC,SEQIDNo.4)、p8346(CGPAVAEEPLHRP,SEQIDNo.5)、p8855(SDSSEIVLDGTDC,SEQIDNo.6)、p8858(EIVLDGTDNQYLC,SEQIDNo.7)、p8859(IVLDGTDNQYLGC,SEQIDNo.8)、p8860(VLDGTDNQYLGLC,SEQIDNo.9)、p8861(LDGTDNQYLGLQC,SEQIDNo.10)、p8862(DGTDNQYLGLQIGC,SEQIDNo.11)、p8869(CTDNQYLGLQIGQ,SEQIDNo.12)、p8868(CGTDNQYLGLQIG,SEQIDNo.13)、p8870(CDNQYLGLQIGQP,SEQIDNo.14)、p8871(CNQYLGLQIGQPQ,SEQIDNo.15)、p6772(CPQLPQPPPQAQPLLP,SEQIDNo.16)、p8864(TDNQYLGLQIGQC,SEQIDNo.17)、p8865(DNQYLGLQIGQPC,SEQIDNo.18)、p6775(PPPQLPQPPPQAQPLLPQPQPaC,SEQIDNo.19)、p8854(PSDSSEIVLDGTC,SEQIDNo.20)、p8856(DSSEIVLDGTDNC,SEQIDNo.21)、p8857(SEIVLDGTDNQYC,SEQIDNo.22)、p8866(NQYLGLQIGQPQC,SEQIDNo.23)、p8867(QYLGLQIGQPQDC,SEQIDNo.24)、p6763(CaMATLEKLMKAFESLKSFQ,SEQIDNo.25)、p6764(CaKLMKAFESLKSFQ,SEQIDNo.26)、p6765(CEEQQRQQQQQQQ,SEQIDNo.27)、p6768(QQQQQQPPPPPPPPaKKKC,SEQIDNo.28)、p7541(CSEIVLD,SEQIDNo.29)、p7552(CSSEIVLD,SEQIDNo.30)、p7562(CDSSEIVLD,SEQIDNo.31)、p7563(CSDSSEIVLD,SEQIDNo.32)、p7567(CEIVLD,SEQIDNo.33)、p7568(CIVLD,SEQIDNo.34)、p7605(CSEIVL,SEQIDNo.35)、p6776(CSEIVLDGTDNQYL,SEQIDNo.36)、p6777(CSDSSEIVLDGTDN,SEQIDNo.37)、p6776b(SEIVLDGTDNQYLC,SEQIDNo.38)、p7752(CAEIVLDGTDNQYL,SEQIDNo.39)、p7753(CSAIVLDGTDNQYL,SEQIDNo.40)、p7754(CSEAVLDGTDNQYL,SEQIDNo.41)、p7755(CSEIALDGTDNQYL,SEQIDNo.42)、p7756(CSEIVADGTDNQYL,SEQIDNo.43)、p7757(CSEIVLAGTDNQYL,SEQIDNo.44)、p7758(CSEIVLDATDNQYL,SEQIDNo.45)、p7745(CSEIVLDGADNQYL,SEQIDNo.46)、p7746(CSEIVLDGTANQYL,SEQIDNo.47)、p7747(CSEIVLDGTDAQYL,SEQIDNo.48)、p7748(CSEIVLDGTDNAYL,SEQIDNo.49)、p7749(CSEIVLDGTDNQAL,SEQIDNo.50)、和p7750(CSEIVLDGTDNQYA,SEQIDNo.51),更优选地p6773(LPQPPPQAQPLLPQPQPC,SEQIDNo.1)、p7564(CPSDSSEIVLD,SEQIDNo.2)、p7543(GTDNQYLGLQIGC,SEQIDNo.3)、p6771(LPQPPPQAQPLLPC,SEQIDNo.4)、p8346(CGPAVAEEPLHRP,SEQIDNo.5)、p8855(SDSSEIVLDGTDC,SEQIDNo.6)、p8858(EIVLDGTDNQYLC,SEQIDNo.7)、p8859(IVLDGTDNQYLGC,SEQIDNo.8)、p8860(VLDGTDNQYLGLC,SEQIDNo.9)、p8861(LDGTDNQYLGLQC,SEQIDNo.10)、p8862(DGTDNQYLGLQIGC,SEQIDNo.11)、p8869(CTDNQYLGLQIGQ,SEQIDNo.12)、p8868(CGTDNQYLGLQIG,SEQIDNo.13)、p8870(CDNQYLGLQIGQP,SEQIDNo.14)、p8871(CNQYLGLQIGQPQ,SEQIDNo.15)、p6772(CPQLPQPPPQAQPLLP,SEQIDNo.16)、p8864(TDNQYLGLQIGQC,SEQIDNo.17)、p8865(DNQYLGLQIGQPC,SEQIDNo.18)、p6775(PPPQLPQPPPQAQPLLPQPQPaC,SEQIDNo.19)、p6776(CSEIVLDGTDNQYL,SEQIDNo.36)、p6777(CSDSSEIVLDGTDN,SEQIDNo.37)、p8854(PSDSSEIVLDGTC,SEQIDNo.20)、p8856(DSSEIVLDGTDNC,SEQIDNo.21)、p8857(SEIVLDGTDNQYC,SEQIDNo.22)、p8866(NQYLGLQIGQPQC,SEQIDNo.23)、和p8867(QYLGLQIGQPQDC,SEQIDNo.24)、尤其p6773(LPQPPPQAQPLLPQPQPC,SEQIDNo.1)、p7564(CPSDSSEIVLD,SEQIDNo.2)、p7543(GTDNQYLGLQIGC,SEQIDNo.3)、p6771(LPQPPPQAQPLLPC,SEQIDNo.4)、p6776(CSEIVLDGTDNQYL,SEQIDNo.36)、p6777(CSDSSEIVLDGTDN,SEQIDNo.37)、和p8346(CGPAVAEEPLHRP,SEQIDNo.5);其中N-或C-末端半胱氨酸残基(C)可以存在或不存在或备选地提供在C-或N-末端;或包含具有SEQIDNO:1至51的这些肽中的至少一种的肽,优选总长度最多50个氨基酸残基,更优选最多30个氨基酸残基,进一步优选最多20个氨基酸残基,尤其最多16个氨基酸残基,优选地用于基于HTT肽的疫苗,所述疫苗用于治疗亨廷顿氏病或延迟其临床症状的发作。3.用于治疗和/或预防亨廷顿氏病的基于肽的疫苗,其包含亨廷顿蛋白(HTT)蛋白的至少一种免疫原性肽,优选选自权利要求2的肽的至少一种肽,和任选地还有一种或多种佐剂。4.根据权利要求3中使用的基于肽的疫苗,其特征在于所述至少一种免疫原性肽偶联至药学上可接受的载体,优选KLH。5.根据权利要求3...
【专利技术属性】
技术研发人员:O斯姆兹卡,S巴特尔,
申请(专利权)人:阿费里斯股份公司,
类型:发明
国别省市:奥地利,AT
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