本发明专利技术涉及肌萎缩性侧索硬化症(AmyotrophicLateral Sclerosis)的预防或治疗用药学组合物，包含肝细胞生长因子(Hepatocyte Growth Factor，HGF)的两种以上的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分。使用本发明专利技术的组合物，可有效地预防或治疗肌萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)。
【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利申请针对2013年10月22日向韩国专利厅提出的韩国特许申请第KR10-2013-0126216号及2014年10月22日向韩国专利厅提出的韩国特许申请第KR10-2014-0143377号主张优先权，上述专利申请的公开事项插入于本说明书中作为参考。本专利技术涉及肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用组合物，包含肝细胞生长因子的两种以上的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分。
技术介绍
肌萎缩性侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis：ALS)作为发生于运动神经元的疾病，最初，1869年由法国医生Jean-MartinChartcot报告指出。之后，1939年作为美国有名的棒球选手的LouGehrig患这种疾病，并公知于一般人，从此还被称为葛雷克氏症(LouGehrig’sdisease)。肌萎缩性侧索硬化症的预后将临床特征、电诊断测试及与症状相关的健康状态的排除作为基础。在与肌萎缩性侧索硬化症相关的几种基因有关临床实验中可使用的分子基因检查在遗传类型诊断及遗传咨询中起到重要的作用。肌萎缩性侧索硬化症可通过常染色体显性、常染色体隐性或X-相关方法遗传。遗传咨询及危险评价取决于特定基因诊断的准确的诊断。众所周知，延迟肌萎缩性侧索硬化症病的发展的药剂有利鲁唑(Riluzole)。众所周知，利鲁唑抑制认为破坏运动神经细胞的原因之一的过量的谷氨酸，从而可延迟肌萎缩性侧索硬化症的发展速度。但是，利鲁唑的临床效果无法改善肌萎缩性侧索硬化症的症状，在增加肌萎缩性侧索硬化症患者不做器管切开术而生存的期间(tracheostomy-freesurvival)方面结果不明确。如上所述，据报告，有助于肌萎缩性侧索硬化症患者的利鲁唑的真正的临床效果非常有限且模糊(Stewartetal,2001)。虽然如此，当前，除了如上所述的临床有用性模糊的利鲁唑之外，无对肌萎缩性侧索硬化症的有效的预防或治疗剂，因而当前需要开发对肌萎缩性侧索硬化症可呈现预防或治疗效果的药物。另一方面，众所周知，以往有作为用于治疗基因的基因载体的多种表达载体。在本专利技术的一实施例中使用的pCK载体详细记载于PCT/KR99/000855中。并且，在PCT/KR03/000548中记载有包含在本专利技术中所使用的pCK-肝细胞生长因子X7重组载体的缺血性疾病或肝病治疗或预防用组合物。PCT/KR99/000855及PCT/KR03/000548的全部内容合并于本说明书作为参照。本说明书全文中，参照了多篇论文及专利文献，并表示了其引用。所引用的论文及专利文献的公开内容全部插入于本说明书作为参照，从而更加明确说明本专利技术所属
的水平及本专利技术的内容。
技术实现思路
要解决的问题本专利技术人为了开发可预防或治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物而锐意研究努力。其结果，查明了可利用包含两种以上的肝细胞生长因子(HepatocyteGrowthFactor；HGF)的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分的组合物治疗肌萎缩性侧索硬化症，从而完成了本专利技术。因此，本专利技术的目的在于，提供肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药学组合物。本专利技术的再一目的在于，提供肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗方法。通过以下的专利技术的详细说明、专利技术要求保护范围及附图，更加明确本专利技术的其他目的及优点。解决问题的手段根据本专利技术的一实施方式，本专利技术提供肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药学组合物，包含肝细胞生长因子的两种以上的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分。本专利技术人为了开发可预防或治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物而锐意研究努力。最终，查明如下：利用包含两种以上的肝细胞生长因子的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分的组合物可治疗肌萎缩性侧索硬化症。本专利技术的治疗战略大致可分为蛋白质治疗及基因治疗两种。根据本专利技术的蛋白质治疗剂战略，利用肝细胞生长因子的两种以上的异构体蛋白质。另一方面，根据本专利技术的基因治疗剂战略，利用对肝细胞生长因子的两种以上的异构体进行编码的一种以上的核苷酸序列。两种以上的肝细胞生长因子异构体-编码核苷酸序列提供为一种聚核苷酸，或提供为单独的聚核苷酸。优选地，肝细胞生长因子的两种以上的肝细胞生长因子异构体-编码核苷酸序列提供为一种聚核苷酸。以下，对本专利技术进行详细记载。在本说明书中所使用的术语“肝细胞生长因子异构体(isoform)”是指包含全部对立基因变体(variants)的、具有与在动物中自然生成的(naturallyoccurring)肝细胞生长因子氨基酸序列至少相同80％的氨基酸序列的肝细胞生长因子聚肽。例如，肝细胞生长因子异构体具有全部包括肝细胞生长因子的正常型(normalform)或野生型(wildtype)及肝细胞生长因子的多种变异体(例如，剪接变异体及缺损变异体)的意义。在本专利技术的一实施例中，本专利技术的肝细胞生长因子的两种以上的异构体包含全长型肝细胞生长因子(fulllengthHGF；flHGF)和缺损的变异型肝细胞生长因子(deletedvariantHGF；dHGF)。在利用均包含全长型肝细胞生长因子和缺损的变异型肝细胞生长因子的组合物的情况下，可更有效地预防或治疗肌萎缩性侧索硬化症。在本说明书中使用的术语“全长型肝细胞生长因子”是指动物，优选地，指哺乳动物，更优选地，人类肝细胞生长因子的氨基酸序列1-序列728。在本说明书中使用的术语“缺损的变异型肝细胞生长因子”是指在动物中，优选地，在哺乳动物中通过肝细胞生长因子基因的选择性剪接生成的肝细胞生长因子蛋白质的缺损的变体，更优选地，从全长型肝细胞生长因子序列α链的第一个三环域中由5个氨基酸(F、L、P、S及S)缺损的723个氨基酸组成的人类肝细胞生长因子。在本专利技术的一具体例中，本专利技术的全长型肝细胞生长因子包含序列表中序列1的氨基酸序列，本专利技术的缺损的变异型肝细胞生长因子包含序列表中序列2的氨基酸序列。在本专利技术的一实施例中，本专利技术的肝细胞生长因子的多个异构体借助单独的核苷酸序列进行编码，或借助单一的聚核苷酸进行编码。本专利技术的药学组合物在肝细胞生长因子的互不相同的种类的多个异构体借助单独的聚核苷酸进行编码的情况下，包含两种以上的聚核苷酸，在肝细胞生长因子的互不相同的种类的多个异构体借本文档来自技高网...
【技术保护点】
一种肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药学组合物，其特征在于，包含肝细胞生长因子的两种以上的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2013.10.22 KR 10-2013-01262161.一种肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药学组合物，其特征
在于，包含肝细胞生长因子的两种以上的异构体或对上述异构体进行
编码的聚核苷酸作为有效成分。
2.根据权利要求1所述的肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药
学组合物，其特征在于，上述肝细胞生长因子的两种以上的异构体包
含全长型肝细胞生长因子及缺损的变异型肝细胞生长因子。
3.根据权利要求2所述的肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药
学组合物，其特征在于，上述全长型肝细胞生长因子包含序列表中序
列1的氨基酸序列，上述缺损的变异型肝细胞生长因子包含序列表中
序列2的氨基酸序列。
4.根据权利要求1所述的肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药
学组合物，其特征在于，上述肝细胞生长因子的两种以上的异构体借
助单独的核苷酸序列进行编码。
5.根据权利要求1所述的肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药
学组合物，其特征在于，上述肝细胞生长因子的两种以上的异构体借
助单一的核苷酸序列进行编码。
6.根据权利要求1所述的肌萎缩性侧索硬...
【专利技术属性】
技术研发人员：郑在均，
申请(专利权)人：百疗医株式会社，
类型：发明
国别省市：韩国;KR
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。