用于治疗神经肌肉障碍的具有改善特性的RNA调节寡核苷酸制造技术

本发明专利技术提供了一种改善的寡核苷酸及其用于治疗、改善、预防、延缓和/或治疗人类顺式元件重复体不稳定相关性遗传神经肌肉或神经退行性障碍的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种寡核苷酸，包含2’‑O‑甲基RNA核苷酸残基，具有其中至少一个磷酸酯部分被替代为硫代磷酸酯部分的主链，并且包含一个或多个5‑甲基嘧啶和/或一个或多个2,6‑二氨基嘌呤碱基，其中所述寡核苷酸能够杂交至具有作为重复核苷酸单元的选自由以下各项组成的列表中的重复核苷酸单元的重复元件：(CAG)n、(GCG)n、(CGG)n、(GAA)n、(GCC)n、(CCG)n、(AUUCU)n、(GGGGCC)n和(CCUG)n，用作用于预防、延缓和/或治疗人类顺式元件重复体不稳定相关性遗传障碍的药物。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：彼得·克里斯蒂安·德菲瑟，苏珊·阿列贡达·玛丽亚·马尔德斯，
申请(专利权)人：普罗森萨科技有限公司，
类型：发明
国别省市：荷兰;NL