【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】能穿过血脑屏障的纳米缀合物相关申请的交叉引用本申请根据美国法典第35篇第119条(e)款要求2011年9月14日提交的美国临时申请N0.61/534，853的优先权权益，该临时申请的公开内容在此通过引用整体并入本文。政府利益声明本专利技术是在由美国国家卫生研究院/国家癌症研究院颁发的第U54CA151880号拨款下借助政府资助进行的。政府对本专利技术具有一定的权利。
本公开涉及穿过血脑屏障的纳米缀合物及其治疗用途的方法。
技术介绍
在仅允许选择进入分子中脑是独特的。尽管这是有用的保护机制，它还防止潜在地有益分子试剂进入中枢神经系统(CNS)，这样在许多神经病症或其它CNS病状中分子试剂不能发挥治疗作用。血脑屏障(BBB)通过紧密控制进入脑而执行神经保护功能，因此它还阻碍药理学试剂进入大脑组织，其传输有必要使用载体。血脑屏障(BBB)通透性经常是药物或肽渗透进入 CNS 的比率限制因素[Pardridge, Neurovirol.5:556-569 (1999) ；Bickel 等，Adv.DrugDeliv.Rev.46:247-279 (2001)]。通过BBB将脑屏蔽在潜在毒性物质之外，其由通过紧密连接而严密密封的脑毛细血管内皮细胞形成。另外，相比于其它器官的毛细血管，脑毛细血管具有很少的窗孔(fenestrae)和很少的内吞囊泡[Pardridge, Neurovirol.5:556-569 (1999)]。几乎没有大的、亲水分子传输穿过BBB，除了一些特定蛋白，诸如转铁蛋白、乳铁蛋白和低密度脂蛋白，它们被受体介导的细胞转运(RMT)占据[...
【技术保护点】
一种包含纳米缀合物的组合物，所述纳米缀合物包含足够与编码中枢神经系统(CNS)病症中特异表达的多肽的靶多核苷酸互补的多核苷酸，所述纳米缀合物能穿过血脑屏障(BBB)。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2011.09.14 US 61/534,8531.一种包含纳米缀合物的组合物，所述纳米缀合物包含足够与编码中枢神经系统(CNS)病症中特异表达的多肽的靶多核苷酸互补的多核苷酸，所述纳米缀合物能穿过血脑屏障(BBB)。2.根据权利要求1所述的组合物，其进一步包含靶向部分。3.根据权利要求1或权利要求2所述的组合物，其进一步包含治疗剂。4.根据权利要求3所述的组合物，其中所述治疗剂是替莫唑胺。5.根据权利要求1-4中任一项所述的组合物，其中所述病症是由异常基因表达引起。6.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中所述病症是急性的。7.根据权利要求6所述的组合物，其中所述急性病症选自灶性脑局部缺血、全脑局部缺血、脑损伤、脊髓损伤、急性感染、癫痫持续状态、偏头痛、急性精神病、自杀性抑郁、急性焦虑/恐怖症和损伤相关的疾病。8.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中所述病症是慢性的。9.根据权利要求8所述的组合物，其中所述慢性病症选自慢性神经变性、视网膜变性、抑郁症、慢性情感障碍、溶酶体贮积失调、脑慢性感染、脑癌、中风康复、先天性代谢缺陷、孤独症和精神发育迟缓。10.根据权利要求1-9中任一项所述的组合物，其中所述纳米缀合物的质量至少为约400、约600、约800、约1000、约1200或更大的道尔顿。11.根据权利要求1-10中任一项所述的组合物，其中所述纳米缀合物的ζ电位测量值为约-10毫伏(mV)至约-50毫伏(mV)。12.—种治疗需要能穿过血脑屏障的组合物的患者的方法，其包括给所...
【专利技术属性】
技术研发人员：查德·A·米尔金，卡罗琳·H·高，亚历山大·斯泰格，大卫·A·吉拉约翰，雅尼娜·卢西亚诺，萨姆·延森，
申请(专利权)人：西北大学，
类型：发明
国别省市：美国;US
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