本公开涉及重新定向AAV衣壳的嗜性，具体地，本公开涉及用于制备、使用和/或配制腺相关病毒衣壳蛋白的组合物、方法和工艺，其中所述衣壳蛋白包含增强对靶组织嗜性的靶向肽插入物。

本发明涉及治疗亨廷顿病的组合物和方法，特别地，本发明涉及编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒和治疗亨廷顿病(HD)的方法。

本公开涉及用于制备、使用和/或配制腺相关病毒衣壳蛋白变体的组合物和方法。

本发明涉及编码靶向SOD1的多核苷酸的AAV，其可用于治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)和/或犬退行性脊髓病(DM)。

本公开涉及用于制备、使用和/或配制腺相关病毒衣壳蛋白变体的组合物和方法。

本发明涉及调节性多核苷酸，具体而言，本发明涉及编码至少一种siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒调节性多核苷酸及其使用方法。

本公开涉及用于制备、使用和/或配制腺相关病毒衣壳蛋白变体的组合物和方法。

本发明涉及调节性多核苷酸的组合物和制备、生产和治疗用途的方法。

本公开涉及无论在体外和

本公开提供了抗tau抗体。还提供了使用抗tau抗体治疗和诊断神经适应症的方法。tau抗体治疗和诊断神经适应症的方法。

本公开提供了抗tau抗体及其载体化(例如，载体化到AAV颗粒中)。还提供了使用抗tau抗体和/或AAV颗粒预防、治疗和/或诊断神经适应症的方法。的方法。

本公开涉及用于制备、使用和/或配制腺相关病毒衣壳蛋白的组合物、方法和工艺，其中所述衣壳蛋白包含靶向肽插入物以获得针对靶组织的增强的向性。织的增强的向性。织的增强的向性。

本申请涉及用于非病毒基因转移的末端封闭型线性双链体DNA核酸，具体地，本申请的诸方面均涉及这样的核酸，所述核酸包含旁侧有中断型自身互补序列的异源核酸插入物，其中一个自身互补序列由形成二个相反的纵向对称茎

本发明涉及治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法，具体而言，本发明涉及针对SOD1基因的小干扰RNA(siRNA)分子、编码siRNA分子的腺伴随病毒(AAV)载体和使用所述siRNA分子和AAV载体治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)...

本公开描述了用于生产腺相关病毒(AAV)颗粒，包含重组腺相关病毒(rAAV)颗粒的方法和系统。在某些实施方案中，生产工艺和系统使用Sf9昆虫细胞作为病毒生产细胞。在某些实施方案中，生产工艺和系统在AAV颗粒生产中使用杆状病毒表达载体(B...

本公开描述了用于生产腺相关病毒(AAV)颗粒(包括重组腺相关病毒(rAAV)颗粒)的方法和系统。在某些实施方案中，生产方法和系统在AAV颗粒的生产中使用杆状病毒表达载体(BEV)。在某些实施方案中，生产方法和系统使用草地贪夜蛾(Spod...

本公开描述了用于生产包括重组腺相关病毒(rAAV)颗粒在内的腺相关病毒(AAV)颗粒的方法和系统。在某些实施方案中，生产方法和系统使用草地贪夜蛾昆虫细胞(例如Sf9或Sf21)作为病毒生产细胞。在某些实施方案中，生产方法和系统在AAV颗...

本公开涉及用于制备、使用和/或配制腺相关病毒衣壳蛋白的组合物、方法和工艺，其中所述衣壳蛋白包含增强对靶组织嗜性的靶向肽插入物。

本公开描述了用于生产腺相关病毒(AAV)颗粒和AAV制剂的方法和系统，包括重组腺相关病毒(rAAV)颗粒和制剂。在某些实施方案中，本公开提出了用于澄清、纯化、配制、过滤和加工AAV颗粒和AAV制剂的方法和系统。本公开还描述了用于设计、制...

本发明涉及用于治疗帕金森病的AADC多核苷酸，具体而言，涉及用于治疗帕金森病的编码AADC的多核苷酸的组合物和其制备、生产的方法以及其治疗用途。以及其治疗用途。