本发明涉及反式激活至少一种目的基因的同源基因以及任选地失活至少一种目的基因的方法，其中由至少一种目的基因编码的mRNA与对照相比包含突变，并且其中该方法包括本申请中描述的步骤。本发明还涉及一种诊断疾病的体外方法，其中该方法包括以下步骤:...

本发明涉及新的受体剪接区及其用途和应用。用。

本发明涉及腺相关病毒(AAV)，其包括在对应于SEQ ID NO：1的第87和588位的位置之间的至少6‑8个氨基酸的插入物。还预期用作药物的本发明的AAV以及包含本发明的AAV的药物组合物。此外，本发明涉及本发明的AAV用于转导视网膜...