本发明涉及一种核酸冻干制剂及其制备方法，所述核酸冻干制剂包括核酸分子、载体和保护剂，载体为分枝状组氨酸‑赖氨酸聚合物，保护剂为海藻糖和/或蔗糖，载体和核酸分子的质量比为(1～3.8)：1，载体和保护剂的质量比为1：(35～150)。本发...

本发明涉及一种用于将小核酸递送至脑细胞的化合物及其应用，该化合物带有左旋多巴靶头并具有特殊的linker结构，该化合物通过其linker结构与小核酸偶联形成的偶联物可以在不使用其他外源转染剂的前提下进入脑细胞，从而有望实现，一方面，进入...

本发明涉及一种靶向肺部的氨基酸脂质及其形成的脂质纳米递送系统，所述氨基酸脂质为式(I)所示结构的化合物及其盐，上述式(I)中，R<subgt;1</subgt;，R<subgt;2</subgt;分别独立地为烃基...

本发明公开了一种靶向KRAS基因的siRNA及其在制备KRAS阳性癌症治疗药物中的应用。本发明的siRNA为表1中KRAS‑001#～KRAS‑036#(正义链的序列选自SEQ ID NO：1～36中的任意一条，反义链的序列选自SEQ ...

本发明涉及一种核壳结构的脂质多肽纳米递送系统。为了解决现有核酸分子的递送系统无法兼顾体内稳定性和低毒及低免疫刺激的问题，本发明提供一种新的核酸分子的递送系统‑具有核壳结构的脂质多肽纳米递送系统，其由阳离子多肽(组氨酸‑赖氨酸聚合物)与核...

本发明涉及一种小肽脂质纳米递送系统及其应用。形成该小肽脂质纳米递送系统的小肽脂质或其盐的结构为：头部‑连接部‑尾部，头部和连接部分别为单个氨基酸或由2～3个氨基酸形成的小肽；用于形成头部的氨基酸为甘氨酸、丙氨酸、缬氨酸、亮氨酸、异亮氨酸...

本发明公开了一种用于治疗肝损伤的核酸干扰药物。本发明的核酸干扰药物包括能够抑制和沉默COL1A1基因表达的siRNA以及药学上可接受的用于递送所述的siRNA的递送系统。本发明设计并筛选出更多能够在体内有效敲低COL1A1靶点的小干扰核...

本发明公开了一种用于治疗非酒精性脂肪肝炎的核酸干扰药物组合物。本发明的核酸干扰药物组合物包括能够抑制和沉默MCJ基因表达的小核酸分子和能够抑制和沉默TGF‑β1基因表达的小核酸分子。本发明开发的双靶点小核酸药物的每条单独的siRNA均可...

本发明公开了一种用于治疗肺癌、胰腺癌、肝癌和结直肠癌的小核酸干扰药物。本发明针对肿瘤相关的2个靶点(GPC3和TGF

本发明涉及一种氨基酸脂质形成的纳米递送系统及其应用。形成该氨基酸脂质纳米递送系统的可离子化脂质为通式(I)或通式(II)所示的氨基酸脂质或其盐，其中，R1代表羧基上缺了一个羟基的氨基酸残基，其结构式为NH2‑

本发明提供一种抑制HER2和HER3的siRNA药物组合物，所述siRNA药物组合物包含以编码HER2的mRNA为靶向的能够抑制HER2基因表达、从而抑制HER2功能的第一siRNA分子和以编码HER3的mRNA为靶向的能够抑制HER3...

本发明公开了一种核酸干扰药物组合物及用于治疗结直肠癌、胃癌和前列腺癌的药物。本发明针对结直肠癌、胃癌和前列腺癌肿瘤微环境和肿瘤转移相关的2个靶点(TGF

本发明公开了一种用于抑制PCSK9基因表达的核酸干扰药物组合物及其应用。为了解决现有用于抑制PCSK9表达的他汀类药物和抗体药物的药效时间不够长，患者依从性不好、成本较高、药效不够稳定等问题，本发明开发了一种毒性低、体内药效好且体内药效...

本发明涉及一种核酸制剂在重塑或修整脂肪组织中的应用。本发明中所述的核酸制剂包括至少一种能够抑制转化生长因子β1活性的第一核酸分子和至少一种能够抑制C氧化酶亚基II活性的第二核酸分子。本发明首次提出一种核酸制剂在重塑或修整脂肪组织中的应用...

本发明涉及一种用于抑制多种实体瘤的siRNA药物组合物。本发明的siRNA药物组合物包含两种抑制不同基因表达的siRNA分子，一种siRNA抑制表皮生长因子受体(EGFR)的表达，另一种siRNA抑制酪氨酸蛋白激酶受体(MET，又名肝细...

本发明涉及一种用于治疗多种肿瘤的核酸干扰药物组合物，该核酸干扰药物组合物包括能够与编码TGF

本发明公开了一种用于人乳头状瘤病毒感染治疗和预防的核酸多肽纳米药物组合物。用于抑制、治疗HPV感染引起的各类疾病的小干扰核酸siRNA分子通过靶向抑制HP16/18关键基因的表达而阻断病毒复制生命周期，降低病毒感染并最终清除病毒。基于该...

本发明涉及一种组氨酸脂质，组氨酸脂质为化合物A和/或化合物A的盐，化合物A的结构式为其中，R1选自碳原子数为1～24的烃基，X选自H、COOR2或COR2，R2选自碳原子数为1～24的烃基，R1和/或R2具有支链。本发明中的组氨酸脂质具...

本发明涉及一种多肽化合物、多肽脂质纳米递送系统及其应用。为了解决现有核酸分子的递送系统存在组成复杂、制备成本高、生物毒性大、免疫原性强、内涵体逃逸率低等缺点，本发明提供一种用于制备生物毒性低、免疫原性低、递送效果好的多肽脂质纳米递送系统...

本发明提供了一种能够抑制PCSK9表达的分子构造及药物组合物。包括用于抑制PCSK9基因表达的双链RNAi试剂。还提供了siRNA试剂共价结合到肽对接载体(PDoV)，并进一步与一个或多个靶向配体共价结合形成复合物的方法。此外，提供了包...