本公开内容涉及基因组工程领域，特别是细胞的基因组的靶向修饰，在此公开了用于核酸酶介导的基因组工程改造的递送方法和组合物。介导的基因组工程改造的递送方法和组合物。介导的基因组工程改造的递送方法和组合物。

本文公开用于插入编码在疾病或病症诸如溶酶体贮积病中异常表达的蛋白质的转基因序列的方法和组合物。

本公开内容涉及基因组工程领域，特别是细胞的基因组的靶向修饰。

核酸酶和使用这些核酸酶在分泌组织、无性系和由此来源的动物中表达来自安全港基因座的转基因的方法。

本文公开了治疗或预防亨廷顿氏病的方法和组合物。

本文公开用于遗传修饰，例如用于治疗疾病或用于产生遗传修饰植物的方法和组合物。在一个方面，本文描述了一种修改细胞中的内源性基因的方法，包括以下步骤：向细胞施用包含识别内源性基因中的靶位点的单导向RNA的第一核酸分子和编码功能性结构域的第二...

本公开属于基因组工程化的领域，更具体地说属于调控基因组的靶向修饰的领域。

公开了用于治疗或预防亨廷顿病(HD)的方法和组合物。具体地，提供了用于在具有HD的受试者中减少和/或消除亨廷顿蛋白(Htt)聚集物、改善运动缺陷、增加细胞活性(例如，ATP活性)和/或减少细胞凋亡的方法和组合物，所述方法包括向受试者施用...

本文公开用于将编码涉及凝血的蛋白质的转基因序列插入细胞的基因组中以治疗包括血友病的病状的方法和组合物。在一个方面，本文描述非天然存在的锌指蛋白(ZFP)，该锌指蛋白结合至基因组中所关注区域(例如白蛋白基因)中的靶位点，其中ZFP包含一个...

本文公开了用于诊断、治疗或预防亨廷顿氏病的方法和组合物。具体而言，本文提供用于修饰HD Htt等位基因(例如，调控其表达)从而治疗亨廷顿氏病的方法和组合物。还提供用于产生亨廷顿氏病的动物模型的方法和组合物。因此，一方面，提供经工程改造的...

本公开内容涉及基因组工程领域，特别是细胞的基因组的靶向修饰。

本文公开用于插入编码在疾病或病症诸如溶酶体贮积病中异常表达的蛋白质的转基因序列的方法和组合物。

本文中公开了用于调节HLA基因座的表达的方法和组合物，包括缺乏一种或多种经典HLA基因的表达但不被天然杀伤(NK)细胞靶向而被裂解的细胞。

本文公开用于修饰TCR基因的方法和组合物，其使用核酸酶(锌指核酸酶或者TAL核酸酶)来修饰TCR基因。

本文公开了纯合修饰生物体以及制备和使用这些生物体的方法。

本文提供用于遗传性疾病的方法和组合物。

本文公开的是用于供体分子对细胞基因组的不依赖于同源性的靶向插入的方法和组合物。

本文公开了治疗或预防亨廷顿氏病的方法和组合物。

核酸酶和使用这些核酸酶在分泌组织、无性系和由此来源的动物中表达来自安全港基因座的转基因的方法。

本文公开了调节PD1基因表达的方法和组合物。