本文提供了β‑咔啉化合物或其形式，及其用于抑制二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)的用途，其中R1、R2、R3、R4、Q1、Q2、Q3、Q4、R7、R9和R11如本文所定义。

本文涉及使用取代的噻吩并[3,2‑d]嘧啶化合物、其各种形式及其药物组合物治疗以异常形式的微管相关蛋白Tau(MAPT)的积累为特征的神经退行性疾病的方法。

本发明公开了具有改进的可加工性、稳定性和适口性的墨蝶呤的药物组合物。

本发明涉及式I‑XI的新型化合物：其中每个A、A’、Q、Q’、W、Rw、Y和Z及‑‑如本文所定义，其抑制NOD样受体蛋白3(NLRP3)炎症小体活性。本发明还涉及它们的制备方法、药物组合物和含有它们的药物，以及它们在治疗NLRP3介导的...

本文涉及使用取代的吡咯并[2,3‑d]嘧啶化合物、其形式及其药物组合物来治疗以异常形式的微管相关蛋白Tau(MAPT)的积累为特征的神经退行性疾病的方法。

本发明公开了化合物1和/或其氢醌形式的药物组合物，以及可用于使用此类药物组合物治疗或抑制受试者的疾病或病症例如α突触核蛋白病(α‑synucleinpathy)、tau蛋白病(tauopathy)、自闭症谱系障碍、广泛性发育障碍、肝病、...

本说明书涉及化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的方法。具体地，本说明书涉及式(I)的合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的的方法。

本发明涉及使用经取代的噻吩并[3,2‑b]吡啶化合物、其形式和药物组合物治疗特征在于异常形式的微管相关蛋白Tau(MAPT)积累的神经退行性疾病的方法。

本发明涉及2

本说明书涉及式(I)化合物、其形式和药物组合物，以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的方法。治疗或改善亨廷顿氏病的方法。治疗或改善亨廷顿氏病的方法。

本说明书涉及可用于改善细胞中mRNA前体剪接的化合物。具体地，本说明书的另一方面涉及取代的噻吩并[3,2

提供用于Trolox的手性拆分的方法。本公开涉及制造式I的化合物的固体盐的方法，其包括向包含式I的化合物、且推测包含式II的化合物的试样中在光学拆分剂的存在下添加酰胺系溶剂：式I：(R)

本发明公开了(R)

本说明书涉及化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物用于治疗或改善亨廷顿氏病的方法。特别地，本说明书涉及式(I)、式(II)或式(III)的经取代的单环杂芳基化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合...

本文描述的一方面包括在有需要的受试者中治疗肉瘤的方法，包括向受试者施用有效剂量的小分子化合物。更具体地说，本文描述的另一方面包括在有需要的受试者中治疗肉瘤的方法，包括向受试者组合施用有效剂量的本文描述的小分子化合物与化疗剂。小分子化合物...

本文提供了一种在有需要的儿科患者中改善或控制无义突变介导的杜氏肌营养不良症(nmDMD)的方法，所述方法包括对患者给予有效量的阿塔鲁伦(ataluren)。量的阿塔鲁伦(ataluren)。

本发明总体涉及具有增强的水溶性和溶解速率的化合物的非晶态形式及其非晶态固体分散体和口服药物制剂，以及制备它们的方法。本发明具体涉及5

本说明书涉及用于改善细胞中的前体

本发明涉及用于治疗亨廷顿病的方法，本发明公开了一种使用化合物治疗或改善有此需要的对象中的HD的方法，所述方法包括给所述对象施用有效量的式(I)化合物或其形式。施用有效量的式(I)化合物或其形式。施用有效量的式(I)化合物或其形式。

本发明涉及用于治疗亨廷顿病的方法，本发明公开了一种化合物或其形式以及化合物盐，所述化合物选自式(Ia11)化合物、式(Ia15)化合物、式(Ia18)化合物或式(Ib1)化合物。式(Ia18)化合物或式(Ib1)化合物。式(Ia18)化...