本发明涉及慢病毒载体的产生。更具体地，本发明涉及编码慢病毒载体基因组的核苷酸序列，所述慢病毒载体基因组包含以下任何一种或多种：修饰的3’LTR；修饰的5’LTR；载体内含子；至少一种顺式作用序列；和/或干扰RNA。本发明还涵盖此类核苷酸...

本发明涉及聚合物/核酸复合物的溶液的制备，以及这样的溶液在用于细胞转染的方法中的用途。用途。

在患有神经退行性疾病或者患有受试者中内源性多巴胺水平降低的疾病的受试者中改善运动功能和减少运动障碍的方法，其包括向所述受试者施用有效量的包含核酸构建体的病毒载体，所述核酸构建体包含(i)编码酪氨酸羟化酶(TH)的核苷酸序列，(ii)编码...

本发明提供了用于产生病毒载体的新方法。还提供了相应的病毒载体生产系统和用途。还提供了相应的病毒载体生产系统和用途。

本发明提供了包括至少一个经修饰的病毒顺式作用序列的慢病毒载体基因组，其中病毒顺式作用序列中的至少一个内部开放阅读框(ORF)被破坏。被破坏。被破坏。

一种编码慢病毒载体的RNA基因组的核苷酸序列，其中慢病毒载体的RNA基因组中的主要剪接供体位点失活，并且其中主要剪接供体位点3的隐蔽剪接供体位点失活。的隐蔽剪接供体位点失活。

本发明提供了一种用于在测试样品中检测具有复制能力的病毒的新方法。该方法包括培养和稀释多个单独的细胞培养物等分试样，该等分试样包含病毒允许细胞和一部分测试样品，随后测试具有复制能力的病毒的存在。该方法可以与阳性对照平行使用，本文中也提供了...

本发明涉及包含目的核苷酸和色氨酸RNA结合衰减蛋白(TRAP)结合位点以及任选的Kozak序列的核酸序列，其中所述TRAP结合位点与Kozak序列和/或目的核苷酸的ATG起始密码子重叠。本发明还涉及包含目的核苷酸和Kozak序列的核酸序...

一种经修饰的U1snRNA，其中所述经修饰的U1snRNA被修饰以结合慢病毒载体基因组序列的包装区域内的核苷酸序列。的包装区域内的核苷酸序列。

本文公开了分泌用于在病毒载体生产过程中降解残留核酸的核酸酶的病毒载体生产系统及其生产方法。此类病毒载体生产系统包含病毒载体生产细胞，所述病毒载体生产细胞包含编码下述的核酸序列：1)病毒载体组分；和2)核酸酶，其中所述核酸酶在所述生产细胞...

本发明涉及治疗血液病性癌症的免疫治疗方法。特别地，本发明涉及通过靶向5T4抗原来治疗血液病性癌症的方法。因此，本发明提供了治疗血液病性癌症的方法，包括向受试者施用5T4靶向剂。本发明还提供了5T4特异性嵌合抗原受体(CAR)及其在治疗癌...

本发明提供了一种构建体，其包含(i)编码酪氨酸羟化酶(TH)的核苷酸序列，(ii)编码GTP‑环化水解酶I(CH1)的核苷酸序列和(iii)编码芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)的核苷酸序列，其中编码TH的核苷酸序列与编码CH1的核苷酸...

本发明涉及一种核酸序列，其包含与目的核苷酸有效连接的结合位点，其中所述结合位点能够与RNA结合蛋白相互作用，从而在病毒载体生产细胞内抑制目的核苷酸的翻译。

本发明提供了一种构建体，其包含(i)编码酪氨酸羟化酶(TH)的核苷酸序列，(ii)编码GTP-环化水解酶I(CH1)的核苷酸序列和(iii)编码芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)的核苷酸序列，其中编码TH的核苷酸序列与编码CH1的核苷酸...

本发明公开了用于生产反转录病毒或慢病毒载体制剂的方法，该方法包括过滤除菌步骤，其中该过滤除菌步骤不是纯化方法中的最后步骤。

本发明涉及用于递送至脑用于治疗神经病的慢病毒载体，其中所述慢病毒载体通过将所述慢病毒载体经由每半球六管道或更少、以每管道一个沉淀点的方式直接递送至脑。

本发明提供了一种用于在受试者中检测５Ｔ４阳性癌症的方法，其包括下列步骤：（ｉ）鉴定和／或分离来自所述受试者的样品中的外来体；并（ｉｉ）检测外来体相关５Ｔ４。

本发明公开了用于生产反转录病毒或慢病毒载体制剂的方法，该方法包括过滤除菌步骤，其中该过滤除菌步骤不是纯化方法中的最后步骤。

描述了应用能够识别疾病相关分子（ＤＡＭ）的ＳｃＦｖＡｂ（ＳｃＦｖＡｂ）生产预防和／或治疗与ＤＡＭ相关病症的药物。所述ＳｃＦｖＡｂ具有治疗、诊断和预后应用。

描述了包含编码目的产物（“ＰＯＩ”）的目的核苷酸序列（“ＮＯＩ”）的载体。ＮＯＩ和／或ＰＯＩ能够识别肿瘤，因此在使用中，该载体能够将ＮＯＩ和／或ＰＯＩ传递至所述肿瘤。