本公开提供了用于基因疗法的组合物及方法。此外，本公开提供了用于通过新颖的基因疗法机制治疗HT1的组合物及方法。其中一种组合物包含环状cDNA整合基因疗法构建体，该基因疗法构建体从5'至3'包含编码(a)长度在1kb与1.6kb之间的5'...

本公开提供了用于基因疗法的组合物及方法。此外，本公开提供了用于通过新颖的基因疗法机制治疗威尔森氏病的组合物及方法。其中公开了闭合环状cDNA整合基因疗法构建体的组合物，该基因疗法构建体包含5'至3'的多核苷酸序列。

本文提供了用AAV载体构建体改进基因编辑的组合物和方法。本公开尤其认识到，特定长度(例如，各自至少750nt或至少1000nt)的同源臂可展示改进的编辑活性。在一些实施方案中，本公开认识到，当同源臂具有不同长度时，特定长度(例如，各自至...

本文提供了用于改进AAV载体生产的技术和方法。方法。

除其他事项外，本公开提供了用于改进基因疗法的技术。除其他事项外，本公开提供了允许监测和/或评估基因疗法治疗的一种或多种特性，诸如像有效负载表达的程度、水平、和/或持久性的技术。在一些实施方案中，提供了对整合基因疗法特别有用的技术。基因疗...

用于治疗甲基丙二酸血症的方法和技术。