本公开提供了用于治疗、预防、改善、抑制tau蛋白病和/或延缓其发作的新型方法。所述方法包括向受试者施用有效量的小分子肽模拟物，如(R)‑2‑氨基‑N‑((S)‑1‑(((S)‑5‑氨基‑1‑(3‑苄基‑1,2,4‑噁二唑‑5‑基)戊基)...

本公开总体上涉及用于治疗、预防、抑制、改善如人等哺乳动物受试者的眼科疾病、病症或病状或延缓其发作的化合物(即肽模拟物)、组合物(例如，调配物或药物)、方法和相关用途。在一些实施例中，所述眼科疾病、病症或病状可能与所述哺乳动物受试者的一只...

本发明涉及治疗线粒体疾病的方法。本发明公开了一种肽或其药学上可接受的盐用于制备用于治疗在有此需要的受试者中的选自由雷氏综合征、阿尔珀斯病、共济失调‑神经病变病症和进行性眼外肌麻痹构成的组的病状的药剂的用途，其中，所述受试者具有至少一种S...

本发明涉及用于预防和治疗线粒体肌病的组合物和方法

本发明涉及治疗线粒体疾病的方法。本发明公开了一种治疗具有线粒体氧化磷酸化的破坏的哺乳动物细胞的方法，其中，所述线粒体氧化磷酸化的破坏与至少一种基因突变相关，所述方法包括：使所述细胞与治疗有效量的肽D

本发明涉及治疗线粒体疾病的方法。本发明公开了一种增加哺乳动物细胞的解耦比的方法，所述方法包括：使所述细胞与治疗有效量的肽D

本发明涉及用于预防和治疗杜氏肌肉萎缩症的方法和组合物。提供了肽Phe

本发明涉及用于预防和治疗杜氏肌肉萎缩症的方法和组合物。提供了肽D

本发明涉及预防或治疗巴斯综合征的方法和组合物。本发明提供了一种肽或其药学上可接受的盐在制备用于治疗或预防在有此需要的受试者中的巴斯综合征的药物中的用途，其中，所述肽由式D

本发明提供了用于预防或治疗哺乳动物对象中的线粒体疾病(例如弗里德赖希共济失调)、减少与线粒体疾病(例如弗里德赖希共济失调)相关的风险因子、体征和/或症状、和/或降低线粒体疾病(例如弗里德赖希共济失调)的可能性或严重程度的治疗性化合物、组...

本发明涉及预防或治疗巴斯综合征的方法和组合物。本发明提供了一种肽或其药学上可接受的盐在制备用于增加在有此需要的哺乳动物受试者中的TAZ1表达的药物中的用途，其中，所述肽由式D

本公开提供了在哺乳动物受试者中治疗肌肉萎缩症(MD)如杜氏肌肉萎缩症(DMD)或贝克氏肌肉萎缩症(BMD)的方法。所述方法对于在诊断患有MD和/或正在接受MD治疗的受试者中治疗、抑制、减少、改善肥厚型心肌病、扩张型心肌病、心力衰竭和/或...

本公开提供了预防或治疗哺乳动物对象中的弗里德希氏共济失调、减少与弗里德希氏共济失调相关的风险因素、体征和/或症状(如复合物I缺陷)、和/或降低弗里德希氏共济失调的可能性或严重性的治疗组合物(即治疗剂)和方法。本公开还提供了用于产生所述治...

本发明提供了治疗或预防肌萎缩侧索硬化(ALS)的新方法，延迟ALS相关神经症状的发作、提高患有ALS的受试者的生存率以及减轻有需要患者ALS相关肌肉力量下降的方法。本发明还提供了治疗或预防α