提供了用于治疗与细胞表面分子的异常糖基化和肿瘤相关碳水化合物抗原(TACA)表达相关的疾病的组合物和方法。还提供了对肿瘤相关碳水化合物抗原(TACA‑CAR)具有特异性的双特异性融合蛋白和嵌合抗原受体(CAR)、编码所述TACA‑双特异...

本发明提供了一种用于治疗肌张力障碍和肌肉张力过高的鼻内用巴氯芬制剂、鼻内递送装置和方法。

本发明包括用于通过逆转录酶相关的方法进行模块化基因编辑的系统、组合物和方法。特别提供使用修饰的核苷酸和肽的系统和方法。将转基因引入真核生物基因组为改善、纠正和/或改变基因表达提供巨大的机会，同时用于治疗或减轻疾病症状。成功的转基因插入将...

本公开的方面涉及与制备免疫细胞相关的方法和组合物，该免疫细胞包括具有靶向人前列腺酸性磷酸酶(PAP)的T细胞受体并可用于前列腺癌疗法的工程化T细胞。

本公开文本总体上涉及基因回路，所述基因回路包含从NR4A1工程化的应答元件，所述应答元件增大伴随生物活性分子的递送的嵌合抗原受体激活。特别地，本公开文本提供了核酸构建体，所述核酸构建体包含应答元件，所述应答元件可操作地连接至目的核酸序列...

本公开提供了包含CRISPR‑Cas效应子多肽和细胞穿透多肽的融合多肽。本公开提供了包含本公开的融合多肽和引导核酸的组合物。本公开提供了修饰真核细胞中靶核酸的方法。

本发明提供了式(I)的双氨基喹啉化合物。本发明还提供了包含本发明的化合物的纳米载体，以及使用所述纳米载体治疗疾病和成像的方法。

本公开文本总体上尤其涉及一种新类别的被工程化为以配体依赖性方式调节转录调控的受体。特别地，所述新受体，虽然衍生自Notch，但不需要先前认为对于所述受体的功能是必需的Notch负调节区。此外，本文所述的新受体并入胞外寡聚化结构域以促进所...

在本文的若干个示例性实施例中描述了种系互补方法和组合物，特别是NANOS3缺陷型细胞和非人动物。在一些实施例中，所述NANOS3缺陷型非人动物是种系消融的。

本文提供了使用低剂量双膦酸盐酸性鞘磷脂酶(ASM)和法呢基二磷酸合酶(FDPS)抑制剂(例如唑来膦酸)治疗视网膜疾病的方法。

公开了一种细菌菌落形成单位(CFU)检测系统，该系统利用了基于薄膜晶体管(TFT)的图像传感器阵列，与环境保护署(EPA)批准的方法相比，该系统节省了约12个小时。使用样品视场约为10cm<supgt;2</supgt;的T...

本文提供了用于修饰人T细胞基因组的组合物和方法。进一步地，本文所述的组合物和方法可用于产生特异性和功能改变而限制其与T细胞疗法相关的副作用的人T细胞。本文提供了异源表达一种或多种多肽的人T细胞。在一些实施方式中，所述一种或多种多肽，例如...

本公开涉及筛选靶基因的非编码区中的功能增益突变的方法。靶基因可以是NPQ基因，其包括光系统II亚基S(PsbS)、玉米黄质环氧化酶(ZEP)和紫黄质脱环氧化酶(VDE)。本公开进一步涉及通过在靶基因的非编码区中引入功能增益突变来改良经济...

表达、呈递或分泌至少一种治疗分子的修饰细胞，能够治疗或改善目标疾病，例如但不限于阿尔茨海默病。在修饰细胞中，当修饰细胞接近或接触与目标疾病相关的病理时，就会诱导治疗分子的表达。本公开还涉及包含所公开的细胞的组合物和试剂盒。本公开还涉及使...

本发明提供了普遍可接受的“现成的”低免疫原性多能细胞及其分化的心脏、内皮、神经元、胰岛或视网膜色素细胞。这样的低免疫性细胞用于治疗有需要的患者。所述细胞缺乏触发免疫反应的主要免疫抗原，并经工程化以避免吞噬内吞作用。

本发明提供了通过使用人抗体或人源化抗体用于治疗或改善晚期癌症诸如耐药性或转移性癌症或杀死癌症干细胞的组合物和方法，其中晚期癌症、耐药性或转移性癌症、癌症干细胞在其细胞表面上表达αvβ3多肽，并且人抗体或人源化抗体能够特异性结合在效应细胞...

提供了一种非侵入性的、被动的、全自动的基于心音的系统和方法，其提供了血液速度、组织运动和心腔尺寸参数的估计，以用于心脏评估。系统使用计算机处理器和软件来从一个或多个传感器接收PCG声信号，并且同时从附接到患者的一个或多个传感器接收心电图...

本文提供了用于治疗认知障碍的方法和组合物。

本文所述的一些实施方案涉及一种用于在腰椎前屈期间减少穿戴者背部的肌力的躯干支撑外骨骼。所述躯干支撑外骨骼能够包括支撑躯干框架、第一大腿连杆、第二大腿连杆、致动器、轴滑轮、壳体滑轮、轴线缆和壳体线缆。所述致动器能够包括致动器壳体和致动器轴...

用于治疗受试者的缺血性病状的药物组合物可以包括蛋白质糖基化抑制剂。方法可以包括向有需要的所述受试者施用有效量的蛋白质糖基化抑制剂。所述施用可有效促进所述受试者的内皮细胞增殖和血管生成。由于由中风引起的缺血性病状，所述受试者可能需要诱导型...