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宾夕法尼亚州大学信托人专利技术
宾夕法尼亚州大学信托人共有76项专利
用于递送GLP-1受体激动剂融合物的AAV载体制造技术
提供了用于治疗受试者的代谢性疾病的组合物和方法。提供了一种病毒载体,所述病毒载体包含核酸分子,所述核酸分子包括编码GLP‑1受体激动剂融合蛋白的序列和引导其表达的调控序列。
编码甲状旁腺激素融合物的病毒载体及其在治疗甲状旁腺功能减退中的用途制造技术
提供了用于治疗受试者的甲状旁腺功能减退的组合物和方法。提供了一种病毒载体,所述病毒载体包含核酸分子,所述核酸分子包括编码PTH融合蛋白的序列和引导其表达的调控序列。
腺相关病毒(AAV)进化枝F载体及其用途制造技术
提供了腺相关病毒(AAV)进化枝F载体及其用途。一种重组腺相关病毒(rAAV)载体,其包含在生产系统中产生的AAVhu68衣壳,所述生产系统包含SEQ ID NO:1的核苷酸序列或与其具有至少75%同一性的序列,其编码SEQ ID NO...
用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC)缺乏症的方法技术
提供了一种用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的双载体系统。所述系统包含:(a)基因编辑AAV,所述基因编辑AAV包括第一AAV rh79衣壳和第一载体基因组,所述第一载体基因组包括5'ITR、编码大范围核酸酶的序列和3'ITR,所述大范围...
用于治疗IIIA型粘多糖贮积病的基因疗法制造技术
本文提供一种重组AAV(rAAV),其包括AAV衣壳和包装在其中的载体基因组,其中所述载体基因组包括AAV 5'反向末端重复序列(ITR)、编码任选地包括稳定化氨基酸变化的功能性hSGSH的工程化核酸序列、引导hSGSH在靶细胞中表达的...
用于核纤层蛋白A相关缺陷的基因疗法制造技术
本文提供了一种重组AAV(rAAV),其包括AAV衣壳和包装在其中的载体基因组,其中所述载体基因组包括AAV 5'反向末端重复序列(ITR)、表达盒和AAV 3'ITR,所述表达盒包括在引导成熟hLaminA在靶细胞中表达的调节序列的控...
用于治疗CDKL5缺乏症(CDD)的组合物制造技术
本发明提供了一种重组腺相关病毒(rAAV),其具有AAV衣壳和载体基因组,所述载体基因组包含编码功能性CDKL5(hCDKLK5)的核酸序列。本发明还提供了一种用于生产所述rAAV的生产系统、一种包含所述rAAV的药物组合物、以及一种经...
用于治疗遗传性疾患的体内核酸酶介导的基因靶向的组合物和方法技术
本公开提供了用于治疗遗传性疾患的双载体系统。所述系统包括:(a)基因编辑载体,其包含表达盒,所述表达盒包含编码核酸酶的核酸序列和指导所述核酸酶在包含PCSK9基因的靶细胞中的表达的调控序列;以及(b)供体载体,其包含编码用于从PCSK9...
AAV衣壳和含有AAV衣壳的组合物制造技术
提供了新型AAV衣壳和包括所述新型AAV衣壳的重组AAV载体。壳的重组AAV载体。
具有组织特异性靶向基序的新型组合物和含有其的组合物制造技术
本文提供了组合物,所述组合物包含与重组载体的靶向蛋白连接或插入重组载体的靶向蛋白中的靶向肽,所述重组载体具有至少一个外源肽,所述外源肽包括N
用于治疗法布里病的组合物和方法技术
本文提供了编码功能性人α
组合物及其用于治疗安格尔曼综合征的用途制造技术
本发明提供了一种具有包含UBE3A编码序列的载体基因组的rAAV。本发明还提供了一种用于在具有神经元中的缺陷型UBE3A表达的患者中治疗安格尔曼综合征(AS)的一种或多种症状的方法,其中所述方法包括递送具有编码UBE3A的核酸序列的rA...
编码GLP-1受体激动剂融合物的病毒载体和其在治疗代谢性疾病中的用途制造技术
提供了用于治疗受试者的代谢性疾病的组合物和方法。提供了一种病毒载体,所述病毒载体包含核酸分子,所述核酸分子包括编码GLP
可用于治疗夏科-马里-图思病的组合物制造技术
本文提供了可用于治疗患有CMT2的患者的rAAV和其它载体以及组合物,所述rAAV和其它载体以及组合物包括:(a)重组核酸序列,所述重组核酸序列编码与调控序列可操作地连接的工程化人线粒体融合蛋白2编码序列,所述调控序列引导其在人靶细胞中...
编码GLP-1受体激动剂融合体的病毒载体及其在治疗猫科动物代谢疾病中的用途制造技术
本发明提供了用于治疗猫科动物的II型糖尿病的组合物和方法。提供了一种病毒载体,其包括含有编码猫GLP
用于基因治疗应用的犬科动物和猫科动物诱导型表达构建体制造技术
本文提供了包含诱导型基因表达系统的核酸分子、载体和重组AAV。所述系统包括:转基因,其编码与包含启动子的表达控制序列可操作地连接的基因产物;激活结构域,其包含犬科动物或猫科动物反式激活结构域和犬科动物或猫科动物FKBP12
鞘内施用腺伴随病毒载体用于基因治疗制造技术
本发明涉及鞘内施用腺伴随病毒载体用于基因治疗。具体地,描述了经配制用于鞘内递送至中枢神经系统的包含至少一种AAV载体的组合物。所述组合物包含至少一个表达盒和药学上可接受的载体,所述表达盒含有与其表达控制序列连接的编码免疫球蛋白构建体的序...
新型AAV衣壳和含有新型AAV衣壳的组合物制造技术
本文提供了新型AAV衣壳和包括所述新型AAV衣壳的重组AAV载体。在一个实施例中,与现有技术的AAV相比,采用新型AAV衣壳的载体显示所选靶组织的转导增加。所选靶组织的转导增加。
可用于治疗克拉伯病的组合物制造技术
提供了一种药物组合物,所述药物组合物被调配用于递送重组腺相关病毒(rAAV)载体,所述rAAV载体包括AAV衣壳和具有人半乳糖神经酰胺酶(GALC)编码序列的载体基因组。还提供了用于治疗克拉伯病的方法和包括rAAV的药物组合物用于治疗克...
用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法技术
本发明涉及用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法。提供了具有表达盒的重组载体,所述表达盒包含修饰的人因子H(hfH)基因,其中所述hfH基因编码hfH蛋白变体,所述hfH蛋白变体包含SCR1
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