本文提供了用于驱动转基因的高表达的组合物和方法。用于驱动转基因的高表达的组合物和方法包括一个或多个来源于人类的调控元件，该调控元件在与转基因可操作地连接时，可导致转基因在一种或多种细胞类型或组织中的高表达。

本文提供了包含调节内源基因表达的非天然存在的DNA结合蛋白的组合物及其使用方法。

本文提供了用于选择性地表达转基因的组合物和方法。用于选择性地表达转基因的组合物和方法包括一个或多个人类调控元件，该调控元件在与转基因可操作地连接时，相比于在至少一种或多种非靶细胞中，可促进转基因在靶细胞中的选择性表达(例如，细胞类型选择...

本文提供用于投予包含细胞类型选择性调控组件的载体的方法。此类投予的方法包含使用诸如脑室内投予、鞘内投予或静脉内投予的方法向中枢神经系统投予一或多种核酸分子。向中枢神经系统投予一或多种核酸分子。

本文提供了用于选择性上调SCN1a的工程化转录因子及其在治疗疾病和病症如Dravet综合征中的用途。还提供了微小RNA结合位点及其用于在小白蛋白神经元中选择性表达的用途。于在小白蛋白神经元中选择性表达的用途。于在小白蛋白神经元中选择性表...

本申请提供一种用于筛选及识别在所关注的特定细胞类型中提供选择性表达的调控组件的高通量方法。还提供用于该高通量筛选方法中的核酸组合物。的核酸组合物。

本申请提供用于治疗、预防或抑制核纤层蛋白病的组合物及方法。在一个方面中，本申请提供包含编码核纤层蛋白A及/或核纤层蛋白C的核苷酸序列的核酸构建体及/或载体。苷酸序列的核酸构建体及/或载体。

本文提供了包含变体铜转运ATP酶2(ATP7B)核酸序列的核酸分子和载体。已经将这样的序列优化以在哺乳动物细胞、肝细胞中表达和/或从腺伴随病毒载体(AAV)表达，包括截短的和/或密码子优化的变体。还提供了包含这样的ATP7B变体核酸序列...

本文提供了包含调节内源基因表达的非天然存在的DNA结合蛋白的组合物及其使用方法。

本文提供了用于驱动转基因的高表达的组合物和方法。用于驱动转基因的高表达的组合物和方法包括一个或多个来源于人类的调控元件，该调控元件在与转基因可操作地连接时，可导致转基因在一种或多种细胞类型或组织中的高表达。

本文提供了用于选择性地表达转基因的组合物和方法。用于选择性地表达转基因的组合物和方法包括一个或多个人类调控元件，该调控元件在与转基因可操作地连接时，相比于在至少一种或多种非靶细胞中，可促进转基因在靶细胞中的选择性表达(例如，细胞类型选择...